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24.03.2025 | Spinale Muskelatrophien | Nachrichten

Maternale Risdiplam-Behandlung

Erfolgreiche SMA-Therapie bei einem Fetus

verfasst von: Thomas Müller

Mit einer Therapie bereits im Mutterleib lässt sich eine schwere spinale Muskelatrophie verhindern: Ärzte verabreichten einer Schwangeren mit einem betroffenen Fetus den Spleißmodulator Risdiplam. Das Kind entwickelte nach der Geburt keine Zeichen der Erkrankung.

Literatur

Finkel RS et al. Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy. New Engl J Med 2025; 392(11):1138-40; https://doi.org/10.1056/NEJMc2300802

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