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Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 1/2020

09.09.2020 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Präsymptomatische SMA-Patienten können von Nusinersen profitieren

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Pädiatrie | Sonderheft 1/2020

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Auszug

Die neuen Zwischenergebnisse der Studie NURTURE, der aktuell längsten Studie mit präsymptomatischen Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA), geben Anlass zur Hoffnung: Für Säuglinge mit genetischer SMA-Diagnose deuten die Daten darauf hin, dass eine frühe und anhaltende Therapie mit Nusinersen (Spinraza®) über einen Zeitraum von maximal 4,7 Jahren zu bislang nicht beobachteten Überlebensraten führen kann [Swoboda KJ et al. Cure SMA Annual Conference 2020]. Die Patienten konnten ihre motorischen Fähigkeiten im Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf entwickeln, halten oder sogar verbessern. …
Metadaten
Titel
Präsymptomatische SMA-Patienten können von Nusinersen profitieren
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
09.09.2020
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe Sonderheft 1/2020
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-020-2413-y

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