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17.02.2021 | Spinale Muskelatrophien | Report | Ausgabe 3/2021

MMW - Fortschritte der Medizin 3/2021

4 aus 8.000: Seltene Erkrankungen am Beispiel neuester Therapien

Zeitschrift:
MMW - Fortschritte der Medizin > Ausgabe 3/2021
Autoren:
Thomas Müller, Dr. Dirk Einecke, Karl-Heinz Patzer
Wichtige Hinweise
Zusatzmaterial online: Zu diesem Beitrag sind unter https://​doi.​org/​10.​1007/​s15006-021-9617-0 für autorisierte Leser zusätzliche Dateien abrufbar.
Noch vor wenigen Jahren hatte eine spinale Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 gravierende Folgen. Bei dieser schwersten Form sterben Motoneuronen sehr früh in der Entwicklung - betroffene Kinder lernen aufgrund ihrer Muskelschwäche nie, selbstständig zu sitzen und sterben meist frühzeitig an Ateminsuffizienz. ...

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