Erschienen in:
11.04.2022 | Spinale Muskelatrophien | Pharmaforum
Risdiplam bei präsymptomatischen Säuglingen mit SMA
verfasst von:
Redaktion Facharztmagazine
Erschienen in:
NeuroTransmitter
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Ausgabe 4/2022
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Auszug
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat dem ergänzenden Zulassungsantrags für Risdiplam (Evrysdi®) zur Behandlung von präsymptomatischen Säuglingen unter zwei Monaten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) eine vorrangige Prüfung gewährt. Der Antrag umfasst vorläufige Daten aus der RAINBOWFISH-Studie, die zeigen, dass die Mehrheit der mit Risdiplam behandelten präsymptomatischen Säuglinge nach zwölf Monaten Behandlung wichtige Meilensteine wie Sitzen, Stehen und Gehen erreicht und die Fähigkeit zu schlucken erhalten bleibt. …