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16.04.2021 | Spinale Muskelatrophien | Pharmaforum | Ausgabe 4/2021

NeuroTransmitter 4/2021

SMA: Oraler Spleißmodifikator verbessert motorische Entwicklung

Zeitschrift:
NeuroTransmitter > Ausgabe 4/2021
Autor:
Michael Koczorek
Für die Behandlung der seltenen, progressiven spinalen Muskelatrophie (SMA) ist mit dem Spleißmodifikator Risdiplam (RG7916) eine orale Substanz in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse für das "small molecule". ...

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