Galenus-von-Pergamon-Preis

Momelotinib von GlaxoSmithKline führt bei Myelofibrose (MF) wie andere Januskinase-Inhibitoren (JAKi) zu einer Reduktion der Splenomegalie und der MF-assoziierten Symptomatik. Zusätzlich zeichnet sich Momelotinib auch dadurch aus, die Anämie – eine häufige und prognostisch ungünstige MF-Komplikation – zu verringern.Momelotinib (Omjjara) von GlaxoSmithKline führt bei Myelofibrose (MF) wie andere Januskinase-Inhibitoren (JAKi) zu einer Reduktion der Splenomegalie und der MF-assoziierten Symptomatik. Zusätzlich zeichnet sich Momelotinib auch dadurch aus, die Anämie – eine häufige und prognostisch ungünstige MF-Komplikation – zu verringern.

Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) von Vertex Pharmaceuticals ist die derzeit einzige zugelassene Geneditierungstherapie zur Einmalbehandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT) und der schweren Sichelzellkrankheit (SCD). Der kausale Therapieansatz bietet Betroffenen die Chance auf funktionelle Heilung. 

Insulin icodec von Novo Nordisk Pharma ist ein Basalinsulin mit neuem Speichermechanismus, das die Insulintherapie bei Erwachsenen mit Diabetes mellitus vereinfachen soll. Statt täglich muss das Basalinsulin nur noch einmal wöchentlich injiziert werden. Das ONWARDS-Studienprogramm lieferte eine umfassende Datenbasis mit einem Schwerpunkt auf Diabetes mellitus Typ 2 (T2D).

Elafibranor von Ipsen Pharma ist eine neue Zweitlinientherapie der primär biliären Cholangitis (PBC), die Effektivität mit einer guten, mit Placebo weitgehend vergleichbaren Verträglichkeit verbindet. In der Zulassungsstudie sprachen mehr als 50 Prozent der Betroffenen auf die Therapie mit dem PPAR (Peroxisom-Proliferator-aktivierter Rezeptor)-α/δ -Agonisten an.

Der Aktivin-Signalweg-Inhibitor Sotatercept von MSD Sharp & Dohme ist ein First-in-Class-Wirkstoff zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH), mit dem das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamt und die körperliche Leistungsfähigkeit der Betroffenen verbessert werden kann. 

Tofersen von Biogen ist das erste Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung einer genetischen Form der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS). Studiendaten weisen auf eine Verlangsamung der Krankheitsprogression hin, wobei der möglichst frühe Therapiebeginn von Vorteil für die Patientinnen und Patienten ist. 

Mirvetuximab-Soravtansin von AbbVie ist die erste Therapie des platinresistenten, high-grade serösen Ovarialkarzinoms (OCa), die in einer Phase-III-Studie mit einer klinisch bedeutsamen Verlängerung des Gesamtüberlebens im Vergleich zu einer Chemotherapie nach Wahl des Prüfpersonals assoziiert war.

Lebrikizumab von Almirall, ein hochspezifischer, gegen Interleukin-13 (IL-13) gerichteter monoklonaler Immunglobulin-G4 (IgG4)-Antikörper, hemmt bei atopischer Dermatitis (AD) die der Symptomatik zugrunde liegende Typ-2-Inflammation in der Haut. Bei guter Verträglichkeit werden Hautläsionen und Juckreiz effektiv gebessert. 

Mit Acoramidis von Bayer Vital wurde ein neuer Transthyretin (TTR)-Stabilisator für die Therapie bei Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) zugelassen. Er erreicht eine nahezu vollständige Stabilisierung von TTR und konnte in der Zulassungsstudie seine Wirksamkeit u. a. anhand kardiovaskulärer Endpunkte demonstrieren. 

Pegzilarginase von Immedica Pharma ist eine Enzymtherapie für Patientinnen und Patienten mit angeborener Arginase-1-Defizienz (ARG1-D), auch als Hyperargininämie bekannt. Durch die rekombinante humane Arginase 1 ist erstmals eine kausale Therapie für Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab zwei Jahren mit ARG1-D verfügbar. 

Tabelecleucel von Pierre Fabre induziert bei rezidivierter/refraktärer Epstein-Barr-Virus-positiver posttransplantationslymphoproliferativer Erkrankung (EBV⁺ PTLD) langanhaltende Remissionen und verbessert das Gesamtüberleben. Die allogene T-Zell-basierte Immuntherapie hat ein günstiges Sicherheitsprofil. Sie erhält den Galenus-von-Pergamon-Preis in der Kategorie Orphan Drugs.

Nirsevimab von Sanofi ist die erste zugelassene passive Immunisierung gegen RSV für Gesund-, Reif- und Frühgeborene sowie für Säuglinge mit Grunderkrankungen. Der monoklonale Antikörper muss nur einmal verabreicht werden, um RSV-assoziierten Krankheiten der unteren Atemwege vorzubeugen. Die Arznei hat den Galenus-Preis in der Kategorie Primary Care gewonnen.

Ferroptose ist eine Form des regulierten, nichtapoptotischen Zelltods, der durch oxidativen Stress induziert wird. Die gezielte Aktivierung der Ferroptose könnte zum Beispiel im Bereich der Krebstherapie einen Durchbruch erzielen. Für seine Forschungsarbeiten in diesem Bereich erhält Dr. Marcus Conrad, Helmholtz Zentrum München, den Galenus-Preis für Grundlagenforschung.

Mit Mavacamten von Bristol Myers Squibb steht erstmals eine Therapie der hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) zur Verfügung, die zielgerichtet an der Pathophysiologie ansetzt. Der „First-in-class“-kardiale Myosin-Inhibitor verhindert die bei HOCM übermäßige Bildung von Aktin-Myosin-Querbrücken. Die Arznei gewinnt den Galenus-Preis in der Kategorie Specialist Care.