Studie zum Einsatz von Nusinersen nach Gentherpaie geplant

Auszug

Biogen plant die weltweite klinische Phase-IV-Studie RESPOND bei Säuglingen und Kindern mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA). Ziel ist es, den klinischen Nutzen und die Sicherheit von Nusinersen (Spinraza^®) zu untersuchen, wenn trotz der Gentherapie Onasemnogen abeparvovec noch ein ungedeckter klinischer Behandlungsbedarf besteht. Aus der Langzeitbeobachtung START zu Onasemnogen abeparvovec und den Real-World-Daten geht hervor, dass manche bereits mit Onasemnogen abeparvovec behandelte 5q-SMA-Patienten Nusinersen erhalten. Im Rahmen der Langzeitstudie START zu Onasemnogen abeparvovec wurde beschrieben, dass bis heute 4 von 10 Patienten im Anschluss an die Gentherapie mit Nusinersen behandelt wurden. …