Studienlage und aktualisierte Leitlinie der European Society for Blood and Marrow Transplantation zur autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation bei entzündlich rheumatischen Erkrankungen

Trotz erheblicher Fortschritte in der Behandlung entzündlich rheumatischer Erkrankungen sprechen nicht alle Betroffenen ausreichend auf konventionelle, biologische oder zielgerichtet-synthetische DMARDs („disease-modifying anti-rheumatic drugs“) an. Insbesondere bei Systemerkrankungen wie der systemischen Sklerose oder dem systemischen Lupus erythematodes kann ein Krankheitsprogress zu irreversiblen Organschäden und erhöhter Mortalität führen. Für diese refraktären Patientinnen und Patienten wird seit 30 Jahren erfolgreich eine Hochdosischemotherapie mit anschließender autologer hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSZT) eingesetzt. Vorliegende Daten deuten darauf hin, dass durch die Elimination des autoreaktiven immunologischen Gedächtnisses und das Zurücksetzen des Immunsystems („immune reset“) therapiefreie Remissionen möglich sind. Das Verfahren kann jedoch mit erheblichen Nebenwirkungen einhergehen, einschließlich eines Risikos für transplantationsassoziierte Mortalität (TRM), die je nach Erkrankung, Therapieprotokoll und individuellen Risikofaktoren erheblich variieren kann und in den aktuellen Studien zwischen 0 und 5 % liegt. Die TRM kann durch sorgfältige Patientenselektion, die Betreuung im qualifizierten multidisziplinären Team sowie standardisierte Therapie- und Monitoringprotokolle minimiert werden. In dieser Übersichtsarbeit werden die Studienlage sowie die Ergebnisse einer aktualisierten Empfehlung eines internationalen Expertengremiums der EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation) zur Anwendung der HSZT bei entzündlich rheumatischen Erkrankungen dargestellt. Diese Empfehlungen enthalten detaillierte Angaben zu Indikationen, Kontraindikationen und Warnhinweisen für Erkrankung sowie umfassende Empfehlungen für diagnostische Abklärung und Monitoring. Sie sollen Rheumatologinnen und Rheumatologen als Orientierung zur möglichen Patientenidentifizierung und interdisziplinären Mitbetreuung dienen.