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Galenus-von-Pergamon-Preis 2025 Exagamglogene autotemcel – Potenzial zur funktionellen Heilung von zwei wichtigen Hämoglobinopathien

Ein Gewinner in der Kategorie Orphan Drugs: Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) von Vertex Pharmaceuticals ist die derzeit einzige zugelassene Geneditierungstherapie zur Einmalbehandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT) und der schweren Sichelzellkrankheit (SCD). Der kausale Therapieansatz bietet Betroffenen die Chance auf funktionelle Heilung. 

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Die Kandidaten für Arzneimittelinnovationen 2025

Kategorie "Orphan Drugs"

Die Bewerbungen für den Galenus-von-Pergamon-Preis in der Kategorie seltene Erkrankungen waren dieses Jahr wieder zahlreich. Elf Innovationen, darunter Behandlungen zur genetischen Form der ALS und der primär biliären Cholangitis, treten gegeneinander an.

Kategorie "Primary Care"

Für den diesjährigen Galenus-von-Pergamon-Preis in der Kategorie Primary Care haben sich drei vielversprechende Kandidaten aus den Bereichen Dermatologie, Diabetologie und Infektiologie beworben.

Kategorie "Specialist Care"

Für den Galenus-von-Pergamon-Preis 2025 in der Kategorie Specialist Care sind fünf Bewerber im Rennen, darunter zur Behandlung des platinresistenten, high-grade serösen Ovarialkarzinoms und der Komplement-3-Glomerulopathie.

Bildnachweise
Abbildung Vertex Casgevy/© Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH