3. Therapeutischer Nutzen und Therapiekosten von Gentherapien

Gentherapien gelten als innovativ. Sie haben ein großes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die bisher nicht oder nur stark limitiert behandelbar sind. Gleichzeitig handelt es sich auch um kostenintensive, risikoreiche Therapien. In diesem Kapitel werden zunächst die bis Ende 2022 zugelassenen Gentherapien sowie ihr therapeutischer Nutzen analysiert. Danach wird auf die hohen Kosten der Gentherapien eingegangen. Gentherapien gehören zu den Therapien mit den höchsten Preisen. Im Ergebnis zeigte sich, dass zahlreiche Gentherapien zwar einen hohen therapeutischen Nutzen aufweisen, der therapeutische Nutzen mehrerer Gentherapien aber auch nicht analysiert werden konnte, weil es zum Zeitpunkt der Zulassung hierfür an der Evidenz gefehlt hat. Notwendig ist, dass die Daten auch nach Markteintritt systematisch erhoben werden, um die Evidenz zu Wirksamkeit und Sicherheit zu verbessern. Gentherapien gehören zu den Therapien mit den höchsten Preisen; diese können mehr als USD 2 Mio. betragen. Lösungen im Rahmen der Preisfestsetzung und Kostenübernahme von Gentherapien sind notwendig, damit tatsächlich alle betroffenen Patientinnen und Patienten nachhaltigen Zugang zu den Gentherapien erhalten werden. Mögliche Lösungsansätze sind sorgfältig durchdachte und transparente Preismodelle, bei denen der Therapieerfolg und/oder die vorhandene Evidenz berücksichtigt werden, eine größere Verantwortung der Forschungseinrichtungen und ein stärkerer Fokus auf die Kosteneffektivität.