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Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 1/2021

11.02.2021 | Gentherapie in der Onkologie | Industrieforum

Erste Real-World-Daten zur Gentherapie bei SMA

verfasst von: Dr. Marion Hofmann-Aßmus

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 1/2021

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Auszug

In klinischen Studien hat sich die Gentherapie Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) als wirksam und sicher erwiesen. Aber wie steht es damit unter Praxisbedingungen? Das untersuchten US-amerikanische Forscher in einer Studie mit 21 Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1, die an vier Kliniken im US-Bundesstaat Ohio zwischen Dezember 2018 und Februar 2020 gentherapeutisch behandelt wurden [Waldrop MA et al. Pediatrics 2020;146(3):e20200729]. …
Metadaten
Titel
Erste Real-World-Daten zur Gentherapie bei SMA
verfasst von
Dr. Marion Hofmann-Aßmus
Publikationsdatum
11.02.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 1/2021
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-021-3680-y

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