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Gentherapie 

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  1. 2023 | OriginalPaper | Buchkapitel

    Therapeutischer Nutzen und Therapiekosten von Gentherapien

    Gentherapien gehören zu den sog. „Arzneimitteln für neuartige Therapien“ (ATMPs, „Advanced Therapy Medicinal Products“). Sie sind keine Arzneimittel im traditionellen Sinn, sondern beinhalten einen Wirkstoff, der eine rekombinante Nukleinsäure …

    verfasst von:
    Prof. Dr. iur. et Dr. med. Kerstin Noëlle Vokinger LL.M.
    Erschienen in:
    Arzneiverordnungs-Report 2023 (2023)
  2. 08.04.2024 | Gentherapie in der Onkologie | ProductNotes

    Gentherapie bei SMA: Sicherheitsprofil bei schwereren Kindern bestätigt

  3. 19.02.2024 | Gentherapie in der Onkologie | ReviewPaper

    Gentherapien bei monogenen Erkrankungen

    Welche seltenen Erbleiden sich heute bereits behandeln lassen

    Gentherapien sind vielversprechende Therapieoptionen für seltene angeborene Erkrankungen und bestimmte Tumorerkrankungen, für die es bisher keine oder nur eingeschränkte Behandlungsmöglichkeiten gab. Im Kindes- und Jugendalter sind seit 2016 …

  4. 09.02.2024 | Gentherapie in der Onkologie | ProductNotes
    Innovative Erstattungsmodelle notwendig

    Teure Gentherapien

  5. 20.02.2024 | Gentherapie in der Onkologie | News
    Frühe Diagnose entscheidend

    Gentherapie nimmt schwerem AADC-Mangel den Schrecken

    Eine einmalige Infusion eines Gentherapeutikums ins Putamen kann Kindern mit ausgeprägter aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase-Defizienz (AADC) das Leben retten und eine weitgehend normale Entwicklung ermöglichen - wenn die Therapie nur früh …

  6. 19.02.2024 | Gentherapie in der Onkologie | ProductNotes

    Einmal-Gentherapie bei SMA auch bei Kindern bis 21 Kilogramm sicher

  7. 19.01.2024 | Familiäre Hypercholesterinämie | News
    Hoffnung auf Heilung

    Erste Gentherapie der familiären Hypercholesterinämie

    Mit einer einmaligen Gentherapie ist es jetzt gelungen, bei familiärer Hypercholesterinämie das LDL-Cholesterin erheblich zu senken. Typisches Symptom der Fettstoffwechselstörung: Cholesterinablagerungen an den Lidern. © DOUGLAS, Stock Adobe …

  8. 11.12.2023 | Phototherapie | ReviewPaper
    UDP-Glukuronyl-Transferase-Mangel

    Gentherapie beim Crigler-Najjar-Syndrom

  9. 24.11.2023 | Myopathien | Nachrichten | Online-Artikel
    Pilotstudie

    Gentherapie bremst X-chromosomale myotubuläre Myopathie

    In einer kontrollierten Studie mit einer Gentherapie konnten 16 von 20 überlebenden Kindern mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie auf Atemgeräte verzichten und erreichten wichtige motorische Entwicklungsziele. Allerdings starben auch vier an Leberversagen.

  10. 23.11.2023 | Dystrophia myotonica | ReviewPaper
    Weitere Studien mit höherer Dosierung erforderlich

    Gentherapie bei Myotoner Dystrophie Typ 1

  11. 16.11.2023 | AHA 2023 | Kongressbericht | Online-Artikel
    Hoffnung auf Heilung

    Erste Gentherapie der familiären Hypercholesterinämie

    Erstmals ist es gelungen, bei familiärer Hypercholesterinämie mit einer einmaligen Gentherapie das LDL-Cholesterin erheblich zu senken.

  12. 15.11.2023 | Gentherapie in der Onkologie | ProductNotes

    Nusinersen auch nach Gentherapie nutzbringend

  13. 16.11.2023 | Sichelzellanämien in der Pädiatrie | Nachrichten | Online-Artikel
    Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie

    CRISPR-Gentherapie in UK zugelassen – als erste weltweit

    In Großbritannien ist jetzt erstmals eine Gentherapie mittels CRISPR zugelassen worden, und zwar bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie. Einerseits ist sie zwar hoch willkommen, andererseits werden die Kosten die Anwendung aber wohl beschränken.

  14. 20.10.2023 | Gentherapie in der Onkologie | ProductNotes

    Nusinersen auch nach Gentherapie nutzbringend

  15. 13.10.2023 | Gentherapie in der Onkologie | ProductNotes

    Gentherapien brauchen innovative Erstattungsmodelle

  16. 02.10.2023 | Gentherapie in der Onkologie | News
    GDNF-Produktion angekurbelt

    Gentherapie heilt Alkoholismus bei Affen

  17. 08.09.2023 | Gentherapie in der Onkologie | News
    Endlich ein Kandidat, der die klinische Phase meistert?

    Neuer Ansatz in der Gentherapie neuropathischer Schmerzen

  18. 20.08.2023 | Störungen durch Alkohol | Nachrichten | Online-Artikel
    Affen ohne Kater

    Gentherapie lindert Alkoholsucht bei Makaken

    US-Forschenden ist es per Gentherapie gelungen, alkoholsüchtige Affen zu entwöhnen. Statt neun Drinks am Tag genehmigten sich die Tiere nur noch einen. Auch verloren sie rund 13 Prozent an Körpergewicht. Der Ansatz könnte möglicherweise auch bei Menschen funktionieren.

  19. 13.08.2023 | Gentherapie in der Onkologie | CME-Kurs | Kurs

    Gentherapie in der Augenheilkunde

    2017 wurde die erste Gentherapie zur Behandlung einer sehr seltenen Retinopathie zugelassen. Was sind die praxisrelevante Aspekte bei Indikationsstellung und Therapie? Wie wird das Gentherapeutikum appliziert? Und wann ist eine Therapie (noch) sinnvoll? In diesem CME-Kurs werden Ihnen die wichtigsten Prinzipien und Technologien von Gentherapien in der Augenheilkunde vorgestellt und Sie erhalten einen Überblick über deren Herausforderungen und Grenzen.

    CME-Punkte:
    3
    Für:
    Ärzte
    Zertifiziert bis:
    14.08.2024
  20. 21.08.2023 | Gentherapie in der Onkologie | ProductNotes
    Galenus-Kandidat Eladocagene exuparvovec

    Erste Gentherapie zur Behandlung des AADC-Mangels

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e.Medpedia

Grundlagen der Gentherapie

DGIM Innere Medizin
In der Inneren Medizin stehen im Bereich der Pharmakotherapie durch die Entwicklung neuer, zielgerichteter Therapieansätze eine Vielzahl innovativer Behandlungsstrategien zur Verfügung. Die Gentherapie stellt sich in diesem Zusammenhang als ein weiterer, eigenständiger Ansatz dar, der ursprünglich für die kausale Therapie genetisch bedingter, häufig sehr seltener Erkrankungen entwickelt wurde. Da sich auf diesem Gebiet in den letzten Jahren eine beträchtliche Dynamik in den technischen Möglichkeiten und den Anwendungen gezeigt hat, die mittlerweile weit über die initial verfolgten Ansätze hinausgehen, werden in diesem Kapitel die Grundlagen und einige Beispiele aktueller Anwendungen dargestellt.

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NEAR(..., ..., ) Findet Dokumente, in denen beide Begriffe in beliebiger Reihenfolge innerhalb von maximal n Worten zueinander stehen. Empfehlung: wählen Sie zwischen 15 und 30 als maximale Wortanzahl (z.B., NEAR(covid, diabetes,20)).
* Findet Dokumente, in denen der Begriff in Wortvarianten vorkommt, wobei diese VOR, HINTER oder VOR und HINTER dem Suchbegriff anschließen können (z.B., thrombose*, *thrombose, *thrombose*).
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