TTR-FAP: Daten zu Nutzen der frühzeitigen Therapie

Kürzlich wurden Daten der Studie Fx-006 zur Therapie der seltenen Erbkrankheit Transthyretin-assoziierte familiäre Amyloid-Polyneuropathie (TTR-FAP) mit Tafamidis (Vyndaqel®) veröffentlicht [Coelho T et al. J Neurol 2013; 260 (11): 2802–14]. Die zwölfmonatige unverblindete Studie untersuchte die Langzeitsicherheit, -verträglichkeit und -wirksamkeit von Tafamidis 20 mg 1 x täglich bei 86 Patienten, die zuvor in der zulassungsrelevanten 18-monatigen randomisierten Studie Fx-005 verblindet entweder Tafamidis oder Placebo erhalten hatten. Die Daten beider Studien zeigen insgesamt einen besseren Erhalt der neurologischen Funktionsfähigkeit, wenn die Tafamidis-Therapie frühzeitig eingeleitet wird: Bei Patienten, die 30 Monate mit Tafamidis behandelt worden waren, waren die neurologischen Funktionen der unteren Extremitäten, gemessen mit dem Neuropathy Impairment Score-Lower Limbs (NIS-LL), um 55,9 % besser erhalten als bei Patienten, deren Tafamidis-Therapie erst später begonnen wurde. Es wurden keine neuen unerwünschten Ereignisse beobachtet, und es gab keine Studienabbrüche aufgrund unerwünschter Ereignisse. ...