Anfallsreduktion bei tuberöser Sklerose

Im April 2021 wurde Cannabidiol als Fertigarzneimittel (Epidyolex®) zur Behandlung von Epilepsie bei tuberöser Sklerose zugelassen. Bei der genetisch bedingten Multiorganerkrankung kommt es zu benignen Tumoren in der Lunge, Niere, im Gehirn sowie der Haut, wie die Kinder- und Jugendärztin PD Dr. med. Celina Steinbeis von Stülpnagel, München, auf der 2. virtuellen Fortbildungsveranstaltung der Rare and Complex Epilepsy Academy erläuterte. Bei mindestens 60 % der Patienten treten epileptische Anfälle auf. Das Cannabidiol-Fertigarzneimittel Epidyolex® steht Betroffenen ab zwei Jahren zur Verfügung. Die Wirksamkeit wurde im Vergleich zu Placebo in einer randomisierten, kontrollierten Zulassungsstudie gezeigt [Thiele EA et al. JAMA Neurol. 2021;78(3):285-92]: Bei einer Dosierung von 25 mg pro kg Körpergewicht konnte die Anfallshäufigkeit durch Cannabidiol im Vergleich zu Placebo signifikant um 48,6 % gesenkt werden. 36 % der Patienten erzielten eine mindestens 50 %ige, 16,9 % sogar eine mindestens 75 %ige Verminderung der Krampfanfälle. Zudem ergab eine Open-Label-Extension-Studie, dass die Anfallsreduktion auch nach 48 Wochen stabil war [Thiele EA. Epilepsia. 2022;63(2):426-39]. …