Überlebensfaktoren in der Therapie erblicher Netzhautdegenerationen

In genetisch bedingten Netzhautdystrophien sterben die Photorezeptoren durch Apoptose. Dies ist ein Prozess, dem komplexe molekulare Abläufe zugrunde liegen und der iniziiert wird, wenn proapoptotische Signale in der individuellen Zelle die Oberhand gewinnen. Die Identifizierung der beteiligten Faktoren und deren Wirkungen schuf die Basis dafür, diejenigen mit antiapoptotischem Potenzial in Tiermodellen für vererbte Netzhautdegenerationen auszutesten. Etliche dieser Faktoren waren in der Lage, den Gang der Degeneration zu verlangsamen. Ein Aufhalten oder gar ein Verhindern des Krankheitsverlaufs ist jedoch bis dato nicht realisiert. Zudem zeigte sich, dass der Erhalt der Morphologie nicht mit dem Erhalt der Funktion im ERG korrelieren muss. Vertiefte Einsichten in die pro- und antiapoptotischen Netzwerke sind klar vonnöten, damit antiapoptotische Therapien mit Überlebensfaktoren den Weg zur Applikation beim Menschen finden. Im Vergleich dazu konnte in einem Hundemodell für Leber-Amaurose durch elektive Gentherapie die retinale Funktion hergestellt und somit der Nachweis der Wirksamkeit der Methode erbracht werden.