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10.09.2021 | Industrieforum | Sonderheft 2/2021

Pädiatrie 2/2021

Verlängertes Überleben bei CALD dank Gentherapie

Zeitschrift:
Pädiatrie > Sonderheft 2/2021
Autor:
Redaktion Facharztmagazine
Die zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD) ist eine schwere X-chromosomale Stoffwechselstörung, die meist den Tod zur Folge hat. Neue Langzeitdaten für die Gentherapie mit elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) machen nun Mut: In der Phase-II/III-Studie Starbeam waren nach zwei Jahren Nachbeobachtung 90 % der Patienten (27/30) am Leben und frei von schweren funktionellen Behinderungen (MFD). Patienten der Langzeit-Follow-up-Studie sind sogar nach bis zu fast sieben Jahren in der Nachbeobachtung weiterhin am Leben und frei von MFD, was darauf deutet, dass eli-cel das Fortschreiten der Krankheit stabilisiert. ...

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