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Erschienen in: Der Internist 4/2019

11.03.2019 | Wechselwirkungen | Seltene Erkrankungen

Orphan Drugs aus Sicht der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft

Chancen und Herausforderungen

verfasst von: Wolf-Dieter Ludwig

Erschienen in: Die Innere Medizin | Ausgabe 4/2019

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Auszug

Bei dem vorliegenden Beitrag handelt es sich um eine Stellungnahme der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft. …
Literatur
1.
Zurück zum Zitat Cote A, Keating B (2012) What is wrong with orphan drug policies? Value Health 15:1185–1191 CrossRef Cote A, Keating B (2012) What is wrong with orphan drug policies? Value Health 15:1185–1191 CrossRef
2.
Zurück zum Zitat Danzon PM (2018) Affordabulity challenges to value-based pricing: Mass diseases, orphan diseases, and cures. Value Health 21:252–257 CrossRef Danzon PM (2018) Affordabulity challenges to value-based pricing: Mass diseases, orphan diseases, and cures. Value Health 21:252–257 CrossRef
3.
Zurück zum Zitat Deticek A, Locatelli I, Kos M (2018) Patient access to medicines for rare diseases in European countries. Value Health 21:553–560 CrossRef Deticek A, Locatelli I, Kos M (2018) Patient access to medicines for rare diseases in European countries. Value Health 21:553–560 CrossRef
5.
Zurück zum Zitat Dupont AG, Van Wilder PB (2011) Access to orphan drugs despite poor quality of clinical evidence. Br J Clin Pharmacol 71:488–496 CrossRef Dupont AG, Van Wilder PB (2011) Access to orphan drugs despite poor quality of clinical evidence. Br J Clin Pharmacol 71:488–496 CrossRef
13.
Zurück zum Zitat Gottwald S, Huster S (2013) Personalisierte Medizin als Orphanisierung: Rechtliche und ethische Fragen. Ethik Med 25:259–266 CrossRef Gottwald S, Huster S (2013) Personalisierte Medizin als Orphanisierung: Rechtliche und ethische Fragen. Ethik Med 25:259–266 CrossRef
14.
Zurück zum Zitat Haffner ME, Torrent-Farnell J, Maher PD (2008) Does orphan drug legislation really answer the needs of patients? Lancet 371:2041–2044 CrossRef Haffner ME, Torrent-Farnell J, Maher PD (2008) Does orphan drug legislation really answer the needs of patients? Lancet 371:2041–2044 CrossRef
15.
Zurück zum Zitat Hofer MP, Hedman H, Mavris M et al (2018) Marketing authorization of orphan medicines in Europe from 2000 to 2013. Drug Discov Today 23:424–433 CrossRef Hofer MP, Hedman H, Mavris M et al (2018) Marketing authorization of orphan medicines in Europe from 2000 to 2013. Drug Discov Today 23:424–433 CrossRef
16.
Zurück zum Zitat Joppi R, Bertele V, Garattini S (2013) Orphan drugs, orphan diseases. The first decade of orphan drug legislation in the EU. Eur J Clin Pharmacol 69:1009–1024 CrossRef Joppi R, Bertele V, Garattini S (2013) Orphan drugs, orphan diseases. The first decade of orphan drug legislation in the EU. Eur J Clin Pharmacol 69:1009–1024 CrossRef
17.
Zurück zum Zitat Joppi R, Gerardi C, Bertele V, Garattini S (2016) Letting post-marketing bridge the evidence gap: The case of orphan drugs. BMJ 353:i2978 CrossRef Joppi R, Gerardi C, Bertele V, Garattini S (2016) Letting post-marketing bridge the evidence gap: The case of orphan drugs. BMJ 353:i2978 CrossRef
18.
Zurück zum Zitat Kawalec P, Sagan A, Pilc A (2016) The correlation between HTA recommendations and reimbursement status of orphan drugs in Europe. Orphanet J Rare Dis 11:122 CrossRef Kawalec P, Sagan A, Pilc A (2016) The correlation between HTA recommendations and reimbursement status of orphan drugs in Europe. Orphanet J Rare Dis 11:122 CrossRef
19.
Zurück zum Zitat Kesselheim AS, Myers JA, Avorn J (2011) Characteristics of clinical trials to support approval of orphan vs nonorphan drugs for cancer. JAMA 305:2320–2326 CrossRef Kesselheim AS, Myers JA, Avorn J (2011) Characteristics of clinical trials to support approval of orphan vs nonorphan drugs for cancer. JAMA 305:2320–2326 CrossRef
21.
Zurück zum Zitat Ludwig W‑D (2018) Zulassungsverfahren für neue Arzneimittel in Europa. In: Schwabe U, Paffrath D, Ludwig W‑D, Klauber J (Hrsg) Arzneiverordnungs-Report 2018. Springer, Berlin, Heidelberg, S 27–51 CrossRef Ludwig W‑D (2018) Zulassungsverfahren für neue Arzneimittel in Europa. In: Schwabe U, Paffrath D, Ludwig W‑D, Klauber J (Hrsg) Arzneiverordnungs-Report 2018. Springer, Berlin, Heidelberg, S 27–51 CrossRef
22.
Zurück zum Zitat Melnikova I (2012) Rare diseases and orphan drugs. Nat Rev Drug Discov 11:267–268 CrossRef Melnikova I (2012) Rare diseases and orphan drugs. Nat Rev Drug Discov 11:267–268 CrossRef
23.
Zurück zum Zitat Mitsumoto J, Dorsey ER, Beck CA et al (2009) Pivotal studies of orphan drugs approved for neurological diseases. Ann Neurol 66:184–190 CrossRef Mitsumoto J, Dorsey ER, Beck CA et al (2009) Pivotal studies of orphan drugs approved for neurological diseases. Ann Neurol 66:184–190 CrossRef
26.
Zurück zum Zitat Schieppati A, Henter JI, Daina E, Aperia A (2008) Why rare diseases are an important medical and social issue. Lancet 371:2039–2041 CrossRef Schieppati A, Henter JI, Daina E, Aperia A (2008) Why rare diseases are an important medical and social issue. Lancet 371:2039–2041 CrossRef
27.
Zurück zum Zitat Schröder M, Telschow C (2018) Der GKV-Arzneimittelmarkt 2017: Trends und Marktsegmente. In: Schwabe U, Paffrath D, Ludwig W‑D, Klauber J (Hrsg) Arzneiverordnungs-Report 2018. Springer, Berlin, Heidelberg, S 173–216 CrossRef Schröder M, Telschow C (2018) Der GKV-Arzneimittelmarkt 2017: Trends und Marktsegmente. In: Schwabe U, Paffrath D, Ludwig W‑D, Klauber J (Hrsg) Arzneiverordnungs-Report 2018. Springer, Berlin, Heidelberg, S 173–216 CrossRef
28.
Zurück zum Zitat Schwabe U, Ludwig W‑D (2018) Arzneiverordnungen 2017 im Überblick. In: Schwabe U, Paffrath D, Ludwig W‑D, Klauber J (Hrsg) Arzneiverordnungs-Report 2018. Springer, Berlin, Heidelberg, S 3–26 CrossRef Schwabe U, Ludwig W‑D (2018) Arzneiverordnungen 2017 im Überblick. In: Schwabe U, Paffrath D, Ludwig W‑D, Klauber J (Hrsg) Arzneiverordnungs-Report 2018. Springer, Berlin, Heidelberg, S 3–26 CrossRef
29.
Zurück zum Zitat Sträter B, Burgardt C, Bickmann M (2014) Arzneimittel für seltene Leiden – Situation in der Europäischen Union. Arzneimittel Recht 5:195–201 Sträter B, Burgardt C, Bickmann M (2014) Arzneimittel für seltene Leiden – Situation in der Europäischen Union. Arzneimittel Recht 5:195–201
30.
Zurück zum Zitat Szegedi M, Zelei T, Arickx F et al (2018) The European challenges of funding orphan medicinal products. Orphanet J Rare Dis 13:184 CrossRef Szegedi M, Zelei T, Arickx F et al (2018) The European challenges of funding orphan medicinal products. Orphanet J Rare Dis 13:184 CrossRef
Metadaten
Titel
Orphan Drugs aus Sicht der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft
Chancen und Herausforderungen
verfasst von
Wolf-Dieter Ludwig
Publikationsdatum
11.03.2019

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