Wirksamkeits- und Sicherheitsanalyse von Off-label-Biologikatherapien bei Patienten mit autoinflammatorischen Erkrankungen

Es wurden Daten von insgesamt 26 mit AIF und von 5 Patienten mit MAS ausgewertet. Bei den Patienten mit Fiebersyndromen handelte es sich um 13 Patienten (50 %) mit einem Morbus Still des Erwachsenen (AOSD), 6 Patienten (23 %) mit familiärem Mittelmeerfieber (FMF), 4 Patienten (15,4 %) mit Tumornekrosefaktorrezeptor-assoziiertem periodischem Syndrom (TRAPS), 1 (3,8 %) Patient mit Cryopyrin-assoziiertem periodischem Syndrom (CAPS) und 2 (8 %) mit undifferenzierten Fiebersyndromen. Bei den 5 MAS-Patienten wurden als Grunderkrankungen jeweils 1‑mal eine RA und begleitender chronisch myeloischer Leukämie, ein systemischer Lupus erythematodes, 2‑mal ein adultes Still-Syndrom sowie 1‑mal eine chronisch entzündliche ZNS-Erkrankung ohne genauere Bezeichnung diagnostiziert. Alle TRAPS-Patienten erhielten primär Etanercept (ETA), alle CAPS-Patienten Canakinumab (CAN). Die meisten AOSD (6/13)- und FMF (5/6)-Patienten wurden zuerst mit Anakinra (ANA) behandelt. Beim MAS erfuhren während der ersten 120 Tage nach Beginn der Therapie 40 % ein gutes bis sehr gutes Ansprechen und 60 % ein mäßiges Ansprechen. Ein schlechtes Ansprechen wurde in keinem der Fälle dokumentiert. Bei den periodischen Fiebersyndromen dokumentierten die Ärzte während der ersten 120 Tage ein sehr gutes bis gutes Ansprechen bei 38,5 %, ein mäßiges Ansprechen bei 30,8 % und ein schlechtes Ansprechen bei 30,7 % der Patienten. Die Verträglichkeit der ersten Biologikatherapie wurde von den Ärzten beim MAS in 5/5 Patienten und bei den AIF-Patienten in 92 % (n = 25) mit sehr gut bis gut dokumentiert.