05.06.2020 | Konsensuspapiere | Ausgabe 10/2020

Zur Gentherapie der Spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec. Stellungnahme der Gesellschaft für Neuropädiatrie
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- Monatsschrift Kinderheilkunde > Ausgabe 10/2020
Redaktion
Hintergrund
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Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation des SMN1-Gens und einer klinischen Diagnose einer SMA Typ 1,
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Patienten mit 5q-assoiziierter SMA mit einer biallelischen Mutation des SMN1-Gens und bis zu drei Kopien des SMN2-Gens.