Die Zulassungserweiterung für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (IVA/TEZ/ELX, Kaftrio®) ermöglicht es, Patienten mit zystischer Fibrose (CF) und mindestens einer F508del-Mutation schon ab 6 Jahren zu behandeln. "Diese Erweiterung war sehr wichtig, da ein früher Therapiebeginn großes Potenzial hat, irreversible Lungenschäden und weitere Organmanifestationen zu verzögern oder gar zu verhindern", so Prof. Marcus Mall, Charité Berlin.
Die erblich bedingte Multiorganerkrankung zystische Fibrose kann die Funktion der Lunge, des Pankreas und anderer Organe schwer beeinträchtigen. CFTR-Modulatoren setzen an der Ursache der Krankheit an und haben das Potenzial, klinische Werte und Lebensqualität der Patienten deutlich zu verbessern.
