Skip to main content
Erschienen in:

20.06.2023 | Zystische Fibrose | Industrieforum

Zulassungserweiterung für Mukoviszidose-Therapie empfohlen

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 3/2023

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Auszug

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur hat empfohlen, die Zulassung von Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) auf Kinder im Alter von ein bis zwei Jahren zu erweitern, gibt der Hersteller Vertex bekannt. Lumacaftor/Ivacaftor ist eine Therapie zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patientinnen und Patienten, die zwei Kopien der F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen - die häufigste Mutationskombination. Momentan ist die Therapie für Personen erst ab einem Alter von zwei Jahren verfügbar. …
Metadaten
Titel
Zulassungserweiterung für Mukoviszidose-Therapie empfohlen
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
20.06.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 3/2023
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-023-4897-8

Passend zum Thema

ANZEIGE

Modulator-Therapie optimiert CFTR-Funktion bei zystischer Fibrose

Die erblich bedingte Multiorganerkrankung zystische Fibrose kann die Funktion der Lunge, des Pankreas und anderer Organe schwer beeinträchtigen. CFTR-Modulatoren setzen an der Ursache der Krankheit an und haben das Potenzial, klinische Werte und Lebensqualität der Patienten deutlich zu verbessern.

Aktuelle Kurse aus dieser Zeitschrift

Problemdermatophytosen: Klinik, Diagnostik und Therapie

CME: 2 Punkte

Dermatophytosen (Tinea) sind durch Dermatophyten (Fadenpilze) hervorgerufene Pilzerkrankungen, die Haut, Haare und Nägel befallen können. Während für viele Tinea-Erkrankungen eine topische antimykotische Therapie häufig ausreicht, bedarf eine Tinea capitis immer und eine Tinea unguium sehr häufig einer oralen und topischen Kombinationstherapie.

Augenheilkunde in der Kinderarztpraxis

CME: 2 Punkte

Im Gegensatz zum englischsprachigen Raum gibt es in Deutschland keine explizite Ausbildung (Fellow) für die Kinderophthalmologie. Deshalb sollte in jeder Augenarztpraxis, in der Kinderaugenheilkunde angeboten wird, eine Orthoptistin beziehungsweise ein Orthoptist (dreijährige Ausbildung) anwesend sein. Denn erst die Zusammenarbeit zwischen beiden Professionen ermöglicht eine fundierte Untersuchung und Beurteilung des kindlichen/jugendlichen Auges.

Husten – zwischen nervig und nötig

CME: 2 Punkte

Husten nervt. Unsummen werden Jahr für Jahr für Hustensäfte ausgegeben, um das Symptom zu beseitigen oder zumindest erträglicher zu machen. Keines der Mittel scheint richtig zu wirken. Offensichtlich ist Husten so nötig, dass er sich durch Medikamente nicht einfach unterdrücken lässt. Im folgenden CME-Kurs geht es darum, neutral an das Thema Husten heranzugehen, letztlich sogar das Positive herauszustellen.

Hirntumoren im Kindes- und Jugendalter

CME: 2 Punkte

Hirntumoren sind die häufigsten soliden Neoplasien im Kindes- und Jugendalter. Fortschritte in der molekulargenetischen Entschlüsselung dieser Tumoren haben in jüngster Zeit zu einer genaueren Klassifizierung und zur Etablierung neuer adjuvanter Behandlungsmodalitäten geführt. Zudem wurden Techniken entwickelt, die eine funktionserhaltende und präzise Tumoroperation erlauben. Dies führt bei den meisten Tumorarten zu einer verbesserten Prognose in Bezug auf Überleben und Lebensqualität.