Evidenzbasierte Medizin und Leitlinien in der Kinder- und Jugendpsychiatrie und -Psychotherapie

Den Ursprung der EbM sehen die meisten im 18. Jahrhundert, da erst hier begonnen wurde, medizinische Heilmethoden wissenschaftlich zu beurteilen. Zuvor bildete vor allem die individuelle Erfahrung die Basis wissenschaftlichen Handelns. Diese ist aber nicht immer ein geeignetes Mittel, um Behandlungsmethoden zu bewerten. Beispielsweise wurde in den 80er-Jahren Lidocain zur Behandlung von Rhythmusstörungen beim Herzinfarkt eingesetzt, da es den Herzrhythmus stabilisierte und Kardiologen hiermit gute Erfahrungen gemacht und Einzelerfolge erzielt hatten. Systematische Übersichtarbeiten zeigten später jedoch, dass die Behandlung mit Lidocain die Mortalität nicht erniedrigt, sondern sogar erhöht.

Im 18. Jahrhundert wurde von dem britischen Arzt William Black das Konzept der „medical arithmetic“ entwickelt – also systematische Beobachtungen zur Beurteilung von Therapien. Im Jahr 1793 wurde dann der Begriff EbM erstmals in einer Arbeit des schottischen Arztes George Fordyce gebraucht, in der er die Nutzung wissenschaftlicher Methoden zur Überprüfung der Wirksamkeit von medizinischen Behandlungen diskutiert: „An Attempt to improve the Evidence the Medicine“.

Als erste kontrollierte klinische Studie gilt die Veröffentlichung von James Lind, der im 18. Jahrhundert ein Mittel gegen die bei Matrosen sehr weit verbreitete Erkrankung Skorbut zu finden hoffte. Hierfür teilte er 12 Matrosen in 6 Gruppen ein – alle erhielten dieselbe Kost, aber mit unterschiedlichen Ergänzungen. Einige Matrosen erhielten beispielsweise zusätzlich Schwefelsäure aufgrund der Hypothese, dass Säure Skorbut heilen könnte. Andere erhielten Essig oder Meerwasser. Die zwei Matrosen, die zur normalen Kost täglich je zwei Orangen und eine Zitrone erhielten, erholten sich nach einigen Tagen von der Erkrankung, alle anderen nicht. James Lind ordnete an, dass nun alle Matrosen auf seinem Schiff täglich Zitrusfrüchte erhalten, es kam zu keinen neuen Skorbutfällen mehr. James Lind rettete mit diesem systematischen Zugang vielen Matrosen das Leben.

Ein weiterer Meilenstein der EbM wurde durch den ungarischen Arzt Ignaz Semmelweis (1818–1865) gesetzt, der in Wien wirkte und 1848 die Einführung der „Systematische(n) klinische(n) Beobachtung“ in die medizinische Forschung verfasste. Semmelweiß untersuchte die Entstehung von Kindbettfieber und fand heraus, dass dies häufiger auftrat, wenn Gebärende von Ärzten und anstatt von Hebammen betreut wurden. Als Grund vermutete er mangelnde Hygiene der Ärzte, die häufig direkt vom Leichensezieren in den Kreißsaal kamen. Semmelweiß gilt daher als Pionier auf dem Gebiet der Krankenhaushygiene.

Das Buch „Effectiveness and Efficiency: Random Reflections on Health Services“ von dem britischen Epidemiologen Professor Archie Cochrane aus dem Jahr 1972 gilt als Grundlage der aktuellen EbM, die sich in den 1980er-Jahren aus der klinischen Epidemiologie entwickelte. Der Epidemiologe Davis Sackett gründete 1967 das erste Institut für klinische Epidemiologie in Kanada und später das Oxford Centre for Evidence-based Medicine.

EbM basiert auf den Erkenntnissen klinischer Forschung. Hierzu wird die medizinische Fachliteratur zu einer definierten Fragestellung systematisch untersucht. Die gefundenen Studien werden hinsichtlich ihrer Aussagekraft beurteilt und zur Beantwortung der Fragestellung genutzt. Neben dieser externen Evidenz werden nach EbM-Standard auch die eigene klinische Expertise und die individuelle Situation des Patienten sowie seine persönlichen Präferenzen zur Findung der bestmöglichen Behandlung für den Patienten mit einbezogen.

In der Fortführung der Anwendung der EbM kann auch die Patientenaufklärung verbessert werden, wenn evidenzbasierte Informationen genutzt werden. Da in der Definition nach David Sackett explizit die Anwendung auf das Individuum betont wird, ist die Umsetzung einer EbM ohne eine partnerschaftliche Entscheidungsfindung („shared decision-making“) nicht denkbar. Dabei spielen gute Patienteninformationen, auch in schriftlicher Form, eine zentrale Rolle bei der Beteiligung der Patienten bzw. seiner Sorgeberechtigten an der Entscheidung über ihre Behandlung. Einem Patienten bzw. bei Minderjährigen den Sorgeberechtigten wird z. B. durch das Aufzeigen von wissenschaftlich begründeten Wahrscheinlichkeiten der Erfolgsaussichten und der Risiken, besser möglich, sich bewusst für oder gegen eine Therapie gemäß eigener Wünsche zu entscheiden. Wenn Patienteninformationen von guter Qualität sind und alle Aspekte eines Behandlungsverfahrens berücksichtigen, stellen sie ein wichtiges Hilfsmittel in der Wahl des besten Verfahrens für jeden Einzelnen dar. So konnte in einer Arbeit von Siegmund-Schultze zu Darmkrebsvorsorgeuntersuchungen gezeigt werden, dass durch die EbM die Rate informierter Entscheidungen steigt (Siegmund-Schultze 2011). Selbst wenn wenige Wahlmöglichkeiten vorhanden sind, unterstützen gute Patienteninformationen die Behandlungsmaßnahme zu verstehen und einzuschätzen, was von dieser zu erwarten ist.

Doch was sind qualitativ gute Patienteninformationen? Evidenzbasiert sind sie, wenn sie auf den zum Zeitpunkt der Erstellung vorhandenen besten und aussagekräftigsten Daten zu den untersuchten Themen durch die systematische Auswahl, kritische Durchsicht und Bewertung von Literatur basieren.

Doch leider ist dies nicht immer der Fall. Mittlerweile sind eine Fülle von Informationen zu sämtlichen Erkrankungen und Behandlungsmethoden, insbesondere durch das Internet, sehr leicht verfügbar. Diese enthalten teilweise ungenaue oder sogar verwirrende Empfehlungen und es bleibt unklar, welche Informationen genutzt werden sollen. Dabei schreibt in Deutschland das Patientenrechtegesetz ausdrücklich vor, dass die Aufklärung für Patienten verständlich sein muss (Gesetz zur Verbesserung der Rechte von Patientinnen und Patienten 2013). In Deutschland wurde im Jahr 2017 zudem die Leitlinie „Evidenzbasierte Gesundheitsinformation“ veröffentlicht, um langfristig die Versorgung mit qualitativ hochwertiger Gesundheitsinformation sicherzustellen und damit informierte Entscheidungen zu befördern. Hierfür besteht sowohl ein rechtlicher (Gesetz zur Verbesserung der Rechte von Patientinnen und Patienten 2013) als auch ein ethischer Anspruch (General Medical Council; Mühlhauser und Meyer 2016).

Zur Einschätzung der Qualität von Patienteninformationen, wurden Kriterien und diverse Kennzeichnungen (Zertifikat, Siegel) erarbeitet. Für die Bewertung von Patienteninformationen stehen inzwischen standardisierte Instrumente zur Verfügung, wie z. B. DISCERN (http://www.discern.de). Dabei handelt es sich um einen 15 Fragen umfassenden Katalog, der sich auf die Zuverlässigkeit einer Information und die Qualität der Darstellung von Behandlungsalternativen bezieht. Nach DISCERN sind Merkmale einer guten Patienteninformation eine klare Formulierung von Zielen und Zielgruppen, Angaben von Literaturquellen und weiteren Hilfsangeboten, Angaben zu den Autoren, Angaben zur Aktualität, Ausgewogenheit und Unabhängigkeit, Beschreibung von Unsicherheiten, Darstellung aller möglichen Behandlungsoptionen, Erklärung der Behandlung einschließlich Nutzen und Nebenwirkungen, Erklärung des natürlichen Krankheitsverlaufs und Verständlichkeit.

Leider existieren solche Standards noch nicht speziell für den Kinder- und Jugendbereich. Vor dem Hintergrund der dargestellten Relevanz von verständlichen Patienteninformationen sollten sich Ärzte jedoch unbedingt ausreichend Zeit für die Aufklärung ihrer jungen Patienten nehmen.

Eine gute Möglichkeit, sich einen Überblick über Literatur zu einem Thema zu verschaffen, bieten systematische Übersichtsarbeiten (Synonym: systematisches Review). Eine systematische Übersichtsarbeit sucht mit vorher definierten Suchbegriffen und Kriterien systematisch Literatur zu einer klar formulierten Fragestellung, bewertet diese und fasst sie qualitativ zusammen.

Eine Meta-Analyse ist eine systematische Übersichtsarbeit, die zusätzlich die Ergebnisse quantitativ zusammenfasst und hieraus mathematisch den Effekt der Intervention schätzt.

Systematische Übersichtsarbeiten haben einen hohen Evidenzgrad (Stufe 1a) und sind von großer Wichtigkeit für EbM. Sie können zudem die zeitaufwendige Suche nach Primärstudien zu klinischen Fragestellungen ersparen.

Kritiker der EbM betonen den Unterschied zwischen Forschung und klinischer Praxis. Sie führen an, dass Studienpatienten häufig weniger stark krank sind oder weniger Komorbiditäten haben als Patienten in der alltäglichen klinischen Praxis. Auch weisen sie darauf hin, dass in Studien gefundene statistisch signifikante Unterschiede gerade in psychiatrischen Fächern nicht immer auch klinisch relevant sind (Kazdin 2008). Diese Kritikpunkte sind nicht immer von der Hand zu weisen. Gerade deshalb ist es aber wichtig, als Arzt Kenntnisse in der Bewertung klinischer Studien zu haben. Er wäre jedoch wünschenswert, wenn zukünftig mehr schwer erkrankte und komorbide Patienten auch aus dem stationären Setting in klinischen Studien berücksichtigt würden.

Leitlinien haben in der Medizin eine lange Tradition. Während sie früher vor allem auf Expertenmeinungen (Konsens) basierten, erfolgte während der letzten 20 Jahre ein Wandel hin zu der systematischen Entwicklung von Leitlinien, die auf wissenschaftlicher Evidenz basieren.

Die immer schnellere Gewinnung von neuen, wissenschaftlichen Erkenntnissen, führt dazu, dass traditionelle ärztliche Aus- und Fortbildung nicht mehr ausreichen, um die Patientenversorgung nach neuster wissenschaftlicher Kenntnis flächendeckend sicherzustellen. Auch die Veränderung der Patientenrolle hin zu einem selbstbestimmten, informierten Nutzer von Gesundheitsleistungen und die Forderung von Kostenträgern und Politikern, medizinische Entscheidungen nachvollziehbar zu begründen, trieben die Entwicklung weg von Expertenmeinungen und hin zu evidenzbasierten Leitlinien voran. Leitlinien richten sich demnach nicht nur an Ärztinnen und Ärzte und weitere Leistungserbringer im Gesundheitssystem, sondern auch an Kostenträger, an die Politik und an Patienten.

Damit die verschiedenen Sichtweisen beteiligter Akteure Berücksichtigung finden, sind Leitlinien im Idealfall nicht nur evidenz- sondern auch konsensbasiert. Der wissenschaftliche Konsens wird hierbei in einem transparenten, standardisierten Verfahren erfasst und ist zentral für die spätere Akzeptanz und Nutzung der Leitlinie (Schwartz et al. 2012).

Die Anforderungen an Leitlinien sind hoch. Für Deutschland sind die Qualitätsanforderungen im Deutschen Leitlinien-Bewertungsinstrument (DELBI) zusammengefasst (http://www.delbi.de). Folgende Kernaspekte sind zentral:Die Erstellung von Leitlinien erfolgt in Deutschland in der Regel durch die Medizinischen Fachgesellschaften bei der Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften (AWMF), auf deren Homepage alle Leitlinien eingesehen werden können: http://www.awmf.org.

Da in Deutschland noch nicht alle Leitlinien den hohen Anforderungen der Leitlinienentwicklung entsprechen, werden sie von der AWMF in verschiedene Stufen eingeteilt (Tab. 4).

Liegt eine Evidenzbasierung für die jeweilige Handlungsempfehlung vor, wird diese gemäß der Evidenzgrade der zugrunde liegenden Studien (Abschn. 1) in Empfehlungsgrade eingeteilt:Details zur Methodik und Entstehung der Leitlinie finden sich im jeweiligen Leilinienreport, auf der Homepage http://www.awmf.org.

Um die Verwaltung von Leitlinien zu verhindert, liegt die Gültigkeitsdauer von Leitlinien bei maximal 5 Jahren. Dann muss eine Aktualisierung durch die Fachgesellschaft erfolgen.

Leitlinien zu primär kinder- und jugendpsychiatrischen Krankheitsbildern entstehen unter der Federführung der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendpsychiatrie, Psychosomatik und Psychotherapie (DGKJP). Ein Beispiel hierfür ist die Leitlinie „Störungen des Sozialverhaltens: Empfehlungen zur Versorgung und Behandlung“. Leitlinien betreffen jedoch häufig Anwender und Patienten aus verschiedenen Disziplinen. Neben der federführenden Gesellschaft sind in der Leitliniengruppe meist noch Vertreter anderer Fachgesellschaften und zudem weitere Vertreter der Anwenderzielgruppe (Berufsgruppen, die die Leitlinien nutzen sollen) und der Patienten vertreten. So waren an der Erstellung der Leitlinie „Störungen des Sozialverhaltens“ neben der DGKJP zudem u. a. die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e.V. (DGKJ) mit Herausgeber, zudem waren noch 12 weitere Fachgesellschaften und Verbände, wie z. B. die Deutsche Gesellschaft für Psychologie (DGP), in der Leitliniengruppe vertreten. Die Beteiligung aller Interessengruppen ist hierbei von großer Wichtigkeit für die spätere Akzeptanz der Leitlinie in der Praxis.

Ein Beispiel für Multidisziplinarität bei der Leitlinienerstellung ist die Leitlinie „Diagnostik und Therapie der Essstörungen“, bei der sich die DGKJP und die Deutsche Gesellschaft für Psychosomatische Medizin und Ärztliche Psychotherapie e.V. (DGPM) die Federführung teilen. Die Leitlinie enthält zwar speziell kinder- und jugendpsychiatrische Teile, geht aber über den Altersbereich von Kindern und Jugendlichen hinaus und adressiert auch erwachsene Patienten (https://www.awmf.org/leitlinien/detail/ll/051-026.html).

Aufgrund der hohen methodischen Anforderungen ist die Leitlinienerstellung sehr ressourcenaufwendig. Da in Deutschland im Normalfall die medizinischen Fachgesellschaften die Kosten alleine tragen, bedeutet dies für die betreffenden Mitglieder der Fachgesellschaften und deren Teams ein hohes Maß an Engagement und Arbeit über die sonstige Tätigkeit hinaus. Dies kann zu Verzögerungen oder gar Verhinderung von Leitlinien führen.

Kritiker nennen als positives internationales Gegenbeispiel z. B. England, wo die Leitlinien durch das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) erstellt werden. Die Leitlinienerstellung erfolgt dort streng evidenzbasiert und richtet sich nach Wirksamkeit und Wirtschaftlichkeit. Die vom NICE erstellten Leitlinien umfassen nicht nur die klinischen Themen, sondern auch multiple Public-Health-Bereiche. Die Finanzierung erfolgt durch öffentliche Mittel, somit stehen ausreichend Mittel für die Umsetzung der hohen methodischen Ansprüche von Leitlinien zur Verfügung. Diese unabhängige, öffentliche Finanzierung und Erstellung von Leitlinien fördert zudem die Unabhängigkeit von Leitlinien und den darin enthaltenden Empfehlungen.

Das deutsche Pendant des NICE ist das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIG). Es erstellt fachlich unabhängige, evidenzbasierte Gutachten zu Arzneimitteln und medizinischen Interventionen, die bisher jedoch zumeist unabhängig von Leitlinien entstanden. Eine methodische und finanzielle Unterstützung nach dem britischen Vorbild könnte auch in Deutschland die Qualität von Leitlinien sichern und die Fachgesellschaften entlasten. So erkennen Kritiker zwar zumeist die transparente Offenlegung von Interessenkonflikten in deutschen Leitlinien an, kritisieren aber, dass hieraus häufig keine Konsequenzen, wie z. B. die Enthaltung bei Abstimmungen, gezogen werden (Schott und Lempert 2018). Dennoch werden in Deutschland weiterhin die Leitlinien zumeist alleine durch die medizinischen Fachgesellschaften finanziert und erstellt.

Ein Aspekt, der in deutschen Leitlinien zudem häufig wenig Berücksichtigung findet, ist, dass sich Leitlinien auch an Patientinnen und Patienten richten sollen. Die American Academy of Child and Adolescent Psychiatry stellt Informationen zu kinder- und jugendpsychiatrischen Themen für betroffene Familien zur Verfügung („Facts for Families“, abrufbar unter: https://www.aacap.org/aacap/families_and_youth/facts_for_families/home.aspx).

Ein genereller Kritikpunkt an Leitlinien ist, dass die Studien, auf denen sie basieren, zumeist an relativ leicht erkrankten Patienten durchgeführt wurden. Zudem adressieren sie zumeist den „Normalfall“. Ihre Aussagekraft zu schwer erkrankten oder komorbiden Patienten im stationären Setting ist daher häufig eingeschränkt (Kazdin 2008). Auch deswegen ist es unerlässlich, eigene ärztliche Urteilskraft zu nutzen und zu hinterfragen, ob eine Leitlinie das beste Vorgehen für den eigenen Patienten abbildet.

Ein positives, jedoch leider atypisches Beispiel der Leitlinienerstellung stellt die im Jahr 2019 veröffentlichte AWMF S3(+) Leitlinie Kindesmisshandlung, -missbrauch, -vernachlässigung“ („Kinderschutzleitlinie“) dar. Ihre Entstehung basiert auf einer Empfehlung des Runden Tisches der Bundeskanzlerin zum sexuellen Missbrauch aus dem Jahr 2011. Sie entstand also nicht wie sonst üblich auf Initiative der medizinischen Fachgesellschaften selbst. Die Finanzierung erfolgte durch das Bundesministerium für Gesundheit. Diese öffentliche Finanzierung erlaubte einen viel höheren Ressourceneinsatz als sonst üblich – so waren unter der Federführung durch die Fachgesellschaft Deutsche Gesellschaft für Kinderschutz in der Medizin (DGKiM) insgesamt 82 Fachgesellschaften und Organisationen beteiligt. Die öffentliche Förderung erleichterte zudem die Umsetzung der hohen Standards einer S3-Leitline trotz vieler Beteiligter und die Einbeziehung von Patientinnen und Patienten, so existiert z. B. eine Kinder- und Jugendversion der Leitlinie (http://www.kinderschutzleitlinie.de).