Erschienen in:
01.12.2023 | Myasthenia gravis | Industrieforum
Eculizumab auch für Kinder ab sechs Jahren mit Myasthenie
verfasst von:
Redaktion Facharztmagazine
Erschienen in:
DNP – Die Neurologie & Psychiatrie
|
Ausgabe 6/2023
Einloggen, um Zugang zu erhalten
Auszug
Die EU hat den Antikörper Eculizumab (Soliris®) für die Behandlung der refraktären generalisierten Myasthenia gravis bei Kindern und Jugendlichen ab sechs Jahren zugelassen, die anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiv sind. Basis sind die Ergebnisse einer open-label, multizentrischen sowie randomisiert-kontrollierten Phase-III-Studie mit elf Patientinnen und Patienten, die zwischen zwölf bis 17 Jahre alt und alle an Myasthenia gravis erkrankt waren. In der Auswertung zeigte sich für Eculizumab eine statistisch signifikante Verbesserung des primären Endpunkts - der Veränderung des Quantitative Myasthenia Gravis-Gesamtscores in Woche 26 gegenüber dem Ausgangswert (-5,8; 95 %-Konfidenzintervall -8,4 bis -3,13; p = 0,0004) [Brandsema JF. AAN 2023, S5.009]. …