Nutzenbewertung von Arzneimitteln

In Deutschland werden neue Wirkstoffe seit 2011 bei Marktzugang einer Nutzenbewertung unterzogen. Diese „frühe Nutzenbewertung“ ist das primär verwendete Verfahren zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln in Deutschland. Die Nutzenbewertung geht von einer positiven Zulassungsentscheidung aus. Sie fragt nach dem Stellenwert des Arzneimittels in der Versorgung mit Blick auf den Nutzen für den Patienten im Vergleich mit anderen verfügbaren Therapieoptionen und unterscheidet sich damit wesentlich von der Zulassung. Für die Bewertung reicht der Hersteller ein Dossier ein, das alle relevanten Studien enthalten muss. Die frühe Nutzenbewertung ist im internationalen Vergleich sehr transparent, denn alle für die Bewertung notwendigen Daten sowie der Bewertungsbericht werden veröffentlicht. Die Bewertung wird gegenüber dem evidenzbasierten Versorgungsstandard (der zweckmäßigen Vergleichstherapie) durchgeführt. Es wird geprüft, ob der neue Wirkstoff einen Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie hat und wie groß das Ausmaß des Zusatznutzens ist. Zudem sollen Patientengruppen mit besonderem Ausmaß des Zusatznutzens identifiziert werden, weshalb Subgruppenanalysen regelhaft notwendig sind. Für neue Wirkstoffe liegen zumeist nur Zulassungsstudien vor. Allgemeine Anforderungen an solche Studien (z. B. Placebovergleich, Endpunkte) und Entscheidungen im Zulassungsverfahren (z. B. Dosierungsvorschriften) können die Aussagesicherheit dieser Studien für die Nutzenbewertung beeinflussen. Gemeinsame Beratungen von Bewertungsinstitutionen und Zulassungsbehörden, primär auf europäischer Ebene, sollen dazu führen, dass Zulassungsstudien zukünftig vermehrt die Fragen der Nutzenbewertung beantworten. Dies wird allerdings nicht ohne Zusatzaufwand für die pharmazeutischen Unternehmer möglich sein.