Palifermin in der pädiatrischen Onkologie

Palifermin wurde 2005 von der EMEA (European Medicines Agency) „zur Reduktion der Häufigkeit, der Dauer und des Schweregrades oraler Mukositis bei Patienten mit hämatologischen malignen Erkrankungen“ zugelassen, welche mit einer „hohen Inzidenz schwerer Mukositis assoziiert sind und den Einsatz von autologen hämatopoetischen Stammzellen erfordern“. Für die Anwendung bei Kindern und Jugendlichen ist es nicht zugelassen. Der Wirkmechanismus ist komplex und noch nicht in allen Einzelheiten geklärt. Durch Modulation der Signaltransduktion von Epithelzellen soll der Wirkstoff zu einer verbesserten Migration, Proliferation und Differenzierung und dadurch zu einer erhöhten regenerativen Kapazität epithelialen Gewebes führen. Dieser Wirkmechanismus zeigt zugleich das potenzielle Risiko dieser Therapie. Langzeitfolgeschäden durch die Keratinozytenwachstumsfaktorstimulation, wie Linsentrübungen oder gar Zweitmalignome im Mund-Rachen-Bereich können nicht ausgeschlossen werden. Das Fehlen von Dosisempfehlungen für Kinder und altersbezogener Daten zur Wirksamkeit und Unbedenklichkeit impliziert vor diesem Hintergrund, dass Palifermin bis zum Vorliegen belastbarer Daten zum Einsatz bei Kindern nicht Off-Label verwendet werden sollte.