Autologe Stammzelltransplantation bei systemischer Sklerose

Die autologe Stammzelltransplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) stellt eine sehr effektive Therapieoption für Patienten mit einer schweren systemischen Sklerose (SSc) dar. Zusätzlich zu vielen Fallserien konnten 2 randomisierte, kontrollierte Studien eine Überlegenheit gegenüber einer intensiven Cyclophosphamid-Stoßtherapie zeigen. Leider ist diese Therapiestrategie auf der anderen Seite mit einer therapieassoziierten Mortalität von ca. 10 % assoziiert. Daher sollte in weiteren Studien versucht werden, die Toxizität der HSCT durch Anpassung der Therapieregime zu reduzieren und Patienten mit einem hohen Mortalitätsrisiko durch die SSc früher die Möglichkeit einer HSCT anzubieten. Die genaue Funktionsweise der HSCT ist weiterhin nicht voll verstanden. Profibrotische Zytokine oder auch Autoantikörper lassen sich durch die Therapie kaum beeinflussen. Eventuell spielen Veränderungen der regulatorischen T‑Zellen eine Rolle. Die Verbesserung der Transplantationsprotokolle und auch des Verständnisses der Patho- und Wirkmechanismen müssen Ziel weiterer Studien zur HSCT bei SSc sein.