Skip to main content
Erschienen in: Pädiatrie 5/2021

20.10.2021 | Zystische Fibrose | Industrieforum

"Eine neue Ära der Therapie zystischer Fibrose"

verfasst von: Roland Fath

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 5/2021

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Auszug

Auf einer Pressekonferenz von Vertex berichtete PD Dr. Carsten Schwarz vom CF-Zentrum Westbrandenburg in Potsdam, dass inzwischen rund 80 % der erwachsenen Patienten mit zystischer Fibrose (CF) in Deutschland mit dem CFTR-Modulator Ivacaftor (Kalydeco®) behandelt werden, viele von ihnen zusätzlich mit der Dreifachkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®). Die Zulassung der Dreifachkombination wurde kürzlich auf alle CF-Patienten ab zwölf Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation im CFTR-Gen erweitert. Diese Mutationen sind die häufigste Ursache einer CF. Sie bewirken ein vermindertes Ausströmen von Chloridionen und Wasser aus den Zellen, was zu einem dickflüssigen zähen Sputum, chronischen Lungeninfektionen und einer fortschreitenden Schädigung der Lunge führt. …
Metadaten
Titel
"Eine neue Ära der Therapie zystischer Fibrose"
verfasst von
Roland Fath
Publikationsdatum
20.10.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 5/2021
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-021-3857-4

Weitere Artikel der Ausgabe 5/2021

Pädiatrie 5/2021 Zur Ausgabe

Ähnliche Überlebensraten nach Reanimation während des Transports bzw. vor Ort

29.05.2024 Reanimation im Kindesalter Nachrichten

Laut einer Studie aus den USA und Kanada scheint es bei der Reanimation von Kindern außerhalb einer Klinik keinen Unterschied für das Überleben zu machen, ob die Wiederbelebungsmaßnahmen während des Transports in die Klinik stattfinden oder vor Ort ausgeführt werden. Jedoch gibt es dabei einige Einschränkungen und eine wichtige Ausnahme.

Alter der Mutter beeinflusst Risiko für kongenitale Anomalie

28.05.2024 Kinder- und Jugendgynäkologie Nachrichten

Welchen Einfluss das Alter ihrer Mutter auf das Risiko hat, dass Kinder mit nicht chromosomal bedingter Malformation zur Welt kommen, hat eine ungarische Studie untersucht. Sie zeigt: Nicht nur fortgeschrittenes Alter ist riskant.

Begünstigt Bettruhe der Mutter doch das fetale Wachstum?

Ob ungeborene Kinder, die kleiner als die meisten Gleichaltrigen sind, schneller wachsen, wenn die Mutter sich mehr ausruht, wird diskutiert. Die Ergebnisse einer US-Studie sprechen dafür.

Bei Amblyopie früher abkleben als bisher empfohlen?

22.05.2024 Fehlsichtigkeit Nachrichten

Bei Amblyopie ist das frühzeitige Abkleben des kontralateralen Auges in den meisten Fällen wohl effektiver als der Therapiestandard mit zunächst mehrmonatigem Brilletragen.

Update Pädiatrie

Bestellen Sie unseren Fach-Newsletter und bleiben Sie gut informiert.