Erschienen in:
20.10.2021 | Zystische Fibrose | Industrieforum
"Eine neue Ära der Therapie zystischer Fibrose"
verfasst von:
Roland Fath
Erschienen in:
Pädiatrie
|
Ausgabe 5/2021
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Auszug
Auf einer Pressekonferenz von Vertex berichtete PD Dr. Carsten Schwarz vom CF-Zentrum Westbrandenburg in Potsdam, dass inzwischen rund 80 % der erwachsenen Patienten mit zystischer Fibrose (CF) in Deutschland mit dem CFTR-Modulator Ivacaftor (Kalydeco®) behandelt werden, viele von ihnen zusätzlich mit der Dreifachkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®). Die Zulassung der Dreifachkombination wurde kürzlich auf alle CF-Patienten ab zwölf Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation im CFTR-Gen erweitert. Diese Mutationen sind die häufigste Ursache einer CF. Sie bewirken ein vermindertes Ausströmen von Chloridionen und Wasser aus den Zellen, was zu einem dickflüssigen zähen Sputum, chronischen Lungeninfektionen und einer fortschreitenden Schädigung der Lunge führt. …