Erschienen in:
21.09.2023 | Spinale Muskelatrophien | Info Pharm
5q-assoziierte spinale Muskelatrophie
Verläufe und Therapie bei Erwachsenen
verfasst von:
Dr. Markus Fischer
Erschienen in:
InFo Neurologie + Psychiatrie
|
Ausgabe 9/2023
Einloggen, um Zugang zu erhalten
Auszug
Klassische Phänotypen der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) sind seit Einführung kausal orientierter Therapien wie mit dem Splicemodulator Nusinersen (Spinraza®) erheblich seltener geworden. Zunehmend werden auch Erwachsene mit Nusinersen behandelt, kommentierte Prof. Dr. Tim Hagenacker, Zentrum für Neuromuskuläre Erkrankungen, Universitätsmedizin Essen. Für die Therapieentscheidung sei der aktuelle klinische Zustand relevant: Je mehr Funktion erhalten sei, desto besser die Langzeitergebnisse. …