Xenogene Zelltherapeutika

Angesichts der bestehenden Knappheit an humanen Spenderorganen und -geweben kann die Entwicklung xenogener Zelltherapeutika (xZT) eine adäquate Behandlungsalternative sein. Insbesondere porcine Pankreasinseln und -inselzellen haben bereits zum jetzigen Zeitpunkt Eingang in die experimentelle Therapie von Typ 1 Diabetes mellitus (T1DM)-Patienten gefunden. Dabei stellen xZT sowohl aus medizinischer als auch aus ethischer und regulatorischer Sicht eine Herausforderung dar. So ist infolge der speziesübergreifenden Transplantation (Xenotransplantation) neben dem Risiko der immunologischen Abstoßung auch das Infektionsrisiko durch Übertragung von mikrobiellen und viralen Erregern zu berücksichtigen. Letzteres ist bidirektional und betrifft sowohl die Transmission vom Transplantat auf den Empfänger als auch die Transmission vom Empfänger auf das Transplantat. Die Überschreitung der Speziesbarriere erfordert eine kritische Nutzen-Risiko-Bewertung und nach Abschluss der Behandlung eine sorgfältige und langfristige Überwachung der Patienten. Die internationalen rechtlichen und regulatorischen Anforderungen an xZT basieren u. a. auf den von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) 2008 im Changsha Kommuniqué formulierten Kriterien, die in Europa nach Inkraftsetzen der EU-Verordnung über Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) im Leitfaden für xenogene Zelltherapeutika seitens der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA mit abgebildet sind.