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16.11.2023 | Sichelzellanämien in der Pädiatrie | Nachrichten

Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie

CRISPR-Gentherapie in UK zugelassen – als erste weltweit

verfasst von: Christina Ott, (eb)

In Großbritannien ist jetzt erstmals eine Gentherapie mittels CRISPR zugelassen worden, und zwar bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie. Einerseits ist sie zwar hoch willkommen, andererseits werden die Kosten die Anwendung aber wohl beschränken.

Literatur

Zulassung der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA)

L. M. Leibowitz et al. Chromothripsis as an on-target consequence of CRISPR–Cas9 genome editing. Nat Genet 53, 895–905 (2021).DOI: https://doi.org/10.1038/s41588-021-00838-7

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