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Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie 7-8/2022

28.07.2022 | Hämophilie | Journal club

Faktor-VIII-Mangel

Gentherapie mit AAV-Vektor reduziert Blutungen langanhaltend bei Hämophilie A

verfasst von: Prof. Dr. med. Erhard Hiller

Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie | Ausgabe 7-8/2022

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Auszug

Hintergrund und Fragestellung: Zur Hämophilie A kommt es durch Mutationen des Gens für den Faktor VIII (FVIII) auf dem langen Arm des X-Chromosoms. Dies führt zur fehlenden oder reduzierten FVIII-Aktivität. Bei schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 IU/dl) kommt es zu Spontanblutungen in Gelenken und Weichteilen und ohne Therapie zur progressiven Hämarthrose. In der Vergangenheit stand die Behandlung mit FVIII-Konzentraten im Vordergrund, die wegen der kurzen Halbwertszeit von FVIII mehrfach wöchentlich i. v. verabreicht werden müssen und darüber hinaus extrem kostenintensiv sind. Neuerdings ist auch eine subkutane Behandlung mit dem bispezifischen monoklonalen Antikörper Emicizumab möglich [1]. …
Literatur
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Metadaten
Titel
Faktor-VIII-Mangel
Gentherapie mit AAV-Vektor reduziert Blutungen langanhaltend bei Hämophilie A
verfasst von
Prof. Dr. med. Erhard Hiller
Publikationsdatum
28.07.2022
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Hämatologie + Onkologie / Ausgabe 7-8/2022
Print ISSN: 2662-1754
Elektronische ISSN: 2662-1762
DOI
https://doi.org/10.1007/s15004-022-9108-1

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