Skip to main content
Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin 17/2022

06.10.2022 | Gentherapie in der Onkologie | Pharmaforum

Erste Therapie bei AADC-Mangel zugelassen

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin | Ausgabe 17/2022

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Auszug

Mit Eladocagene exuparvovec (Upstaza™) wurde die erste krankheitsmodifizierende Behandlung für Menschen mit einem Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) zugelassen. Diese Gentherapie wird direkt ins Gehirn infundiert. Durch Einbringen eines funktionierenden Dopa-Decarboxylase-Gens soll das AADC-Enzym exprimiert und die Dopaminproduktion wiederhergestellt werden. Zugelassen ist die Gentherapie ab einem Alter von 18 Monaten. Nach Angaben des Herstellers zeigten Kinder mit AADC-Mangel, die vorher keinerlei motorische Meilensteine erreicht hatten, 3 Monate nach der Behandlung mit Upstaza™ klinisch relevante motorische Fähigkeiten. Die Verbesserungen hätten sich bis zu 10 Jahre nach der Behandlung fortgesetzt. Darüber hinaus seien bei allen behandelten Patienten Verbesserungen der kognitiven Fähigkeiten beobachtet worden. …
Metadaten
Titel
Erste Therapie bei AADC-Mangel zugelassen
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
06.10.2022
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe 17/2022
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560
DOI
https://doi.org/10.1007/s15006-022-1959-8

Weitere Artikel der Ausgabe 17/2022

MMW - Fortschritte der Medizin 17/2022 Zur Ausgabe

Leitlinien kompakt für die Allgemeinmedizin

Mit medbee Pocketcards sicher entscheiden.

Seit 2022 gehört die medbee GmbH zum Springer Medizin Verlag

Facharzt-Training Allgemeinmedizin

Die ideale Vorbereitung zur anstehenden Prüfung mit den ersten 24 von 100 klinischen Fallbeispielen verschiedener Themenfelder

Mehr erfahren

Strenge Blutdruckeinstellung lohnt auch im Alter noch

30.04.2024 Arterielle Hypertonie Nachrichten

Ältere Frauen, die von chronischen Erkrankungen weitgehend verschont sind, haben offenbar die besten Chancen, ihren 90. Geburtstag zu erleben, wenn ihr systolischer Blutdruck < 130 mmHg liegt. Das scheint selbst für 80-Jährige noch zu gelten.

Dihydropyridin-Kalziumantagonisten können auf die Nieren gehen

30.04.2024 Hypertonie Nachrichten

Im Vergleich zu anderen Blutdrucksenkern sind Kalziumantagonisten vom Diyhdropyridin-Typ mit einem erhöhten Risiko für eine Mikroalbuminurie und in Abwesenheit eines RAS-Blockers auch für ein terminales Nierenversagen verbunden.

Frauen bekommen seltener eine intensive Statintherapie

30.04.2024 Statine Nachrichten

Frauen in den Niederlanden erhalten bei vergleichbarem kardiovaskulärem Risiko seltener eine intensive Statintherapie als Männer. Ihre LDL-Zielwerte erreichen sie aber fast ähnlich oft.

Reizdarmsyndrom: Diäten wirksamer als Medikamente

29.04.2024 Reizdarmsyndrom Nachrichten

Bei Reizdarmsyndrom scheinen Diäten, wie etwa die FODMAP-arme oder die kohlenhydratreduzierte Ernährung, effektiver als eine medikamentöse Therapie zu sein. Das hat eine Studie aus Schweden ergeben, die die drei Therapieoptionen im direkten Vergleich analysierte.

Update Allgemeinmedizin

Bestellen Sie unseren Fach-Newsletter und bleiben Sie gut informiert.