Ex-vivo Stammzelltherapie bei ADA-SCID zugelassen

Auszug

Die europäische Zulassungsbehörde EMA hat Strimvelis® zugelassen, die erste ex-vivo Stammzellentherapie zur Behandlung von Patienten mit ADA-SCID, einer schwere, kombinierte Immunschwäche aufgrund eines Adenosin-Desaminase-Defekts. Das haben GlaxoSmithKline (GSK), Fondazione Telethon (Telethon) und Ospedale San Raffaele (OSR) am 27.5.2016 verkündet. Ein Kind, das mit ADA-SCID geboren wird, verfügt nicht über ein gesundes, voll funktionsfähiges Immunsystem und kann daher selbst alltägliche Infektionen nicht abwehren. Strimvelis® besteht aus patienteneigenen, also autologen, CD34+-Zellen, die nach Transduktion des intakten Gens das korrekte Enzym Adenosin-Desaminase (ADA) exprimieren. Strimvelis® ist weltweit die erste korrigierende Gentherapie für Kinder, die eine Zulassung erhielt. Es ist nur für Patienten mit ADA-SCID indiziert, für die kein passender familiärer HLA-(humanes Leukozyten Antigen)-kompatibler Stammzellenspender vorhanden ist. Innerhalb des primären, zur Zulassung eingereichten, Datenpakets wurde bei allen 12 Kindern der Studie eine 100%ige Überlebensrate 3 Jahre nach Behandlungsende mit Strimvelis® (primärer Endpunkt) beobachtet. Bei 92% der Kinder zeigte sich ein interventionsfreies Überleben. Alle 18 bisher behandelten Kinder leben, die mittlere Nachbeobachtungsdauer beträgt etwa 7 Jahre. …