Mutierte Isocitrat-Dehydrogenase 1 (IDH1) produziert den Metaboliten 2-Hydroxyglutarat (2-HG), der für die Entstehung verschiedener Tumorarten eine Rolle spielt. Ivosidenib hemmt die mutierte IDH1, sodass sich die 2-HG-Konzentration im Tumor reduziert, was letztendlich zur Differenzierung akkumulierter Tumorzellen führt.