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Erschienen in:
01.10.2014 | Leitthema
Möglichkeiten und Grenzen patientenberichteter Endpunkte am Beispiel des systemischen Lupus erythematodes und der LuLa-Studie
Erschienen in: Zeitschrift für Rheumatologie | Ausgabe 8/2014
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Hintergrund
Patientenberichtete Endpunkte bzw. „patient-reported outcomes“ (PRO) haben in den letzten drei Jahrzehnten eine zunehmende Bedeutung in der Beurteilung von Krankheitsverläufen und Therapieansprechen erfahren. Sie stellen den übergeordneten Begriff für Instrumente dar, die über eine direkte Befragung der Patienten Informationen über verschiedene Krankheitsdimensionen erheben und dabei subjektive Einschätzungen und Empfindungen erfassen.
Ziel der Arbeit
In diesem Beitrag wird der aktuelle Stand der Nutzung von PRO aufgezeigt. Die Vor- und Nachteile einzelner Instrumente werden am Beispiel des systemischen Lupus erythematodes (SLE) und der LuLa-Studie diskutiert.
Schlussfolgerungen
Über eine direkte Befragung der Patienten erfassen PRO subjektive Einschätzungen von Krankheitsaspekten. Sie werden überwiegend zur Bestimmung von (gesundheitsbezogener) Lebensqualität genutzt, können aber auch andere krankheitsassoziierte Aspekte adäquat widerspiegeln. Verschiedene Institutionen propagieren die Nutzung von PRO in klinischen Studien zur Bewertung von Arzneimittel- und Medizinproduktzulassungen, weil letztendlich der Nutzen für den Patienten zählt.
Für PRO gelten die gleichen psychometrischen Gütekriterien wie für ärztliche Instrumente, die klinische Endpunkte messen. Besonderes Augenmerk ist hierbei, wegen der sehr heterogenen soziodemographischen Zusammensetzung der Patientenkollektive, auf kulturelle und linguistische Adaptationen zu richten.
Neben gängigen Herausforderungen wie fehlenden Werten, „over-reporting“ und „under-reporting“, können subjektive Angaben durch andere Kontexteinflüsse mit beeinflusst werden (z. B. krankheitsunabhängige Lebenssituationen). Änderungen des Bewertungsverhaltens können im Langzeitverlauf zu Interpretationsschwierigkeiten führen.
Ursachen und Einflussfaktoren diskordanter Einschätzungen zwischen Arzt und Patient sind bei der Nutzung von PRO zu berücksichtigen, wobei keiner der Aspekte generell besser ist als der andere.