Erschienen in:
22.01.2018 | Pädiatrische Neurologie | infopharm
Ergebnisse zu Nusinersen
verfasst von:
Springer Medizin
Erschienen in:
InFo Neurologie + Psychiatrie
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Ausgabe 1/2018
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Auszug
Die Endergebnisse der Phase-III-Studie ENDEAR zu Nusinersen (Spinraza®) für die Therapie der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) sind hochrangig veröffentlicht worden [Finkel RS. N Engl J Med 2017; 377 (18): 1723 — 32]. Nusinersen ist die erste und einzige zugelassene Therapie der 5q-assoziierten SMA. „Dass die ENDEAR-Studienergebnisse im NEJM veröffentlicht wurden, untermauert das therapeutische Potenzial dieser bahnbrechenden Behandlung für Patienten mit der oft tödlich verlaufenden Krankheit,“ betont Richard Finkel, Leiter der pädiatrischen Neurologie am Nemours Children’s Hospital in Orlando, Florida. …