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10.10.2019 | Seltene Erkrankungen | Nachrichten

Therapie nach Maß

Orphan-Arznei für ein einziges Mädchen

verfasst von: Thomas Müller

US-Forscher haben innerhalb weniger Monate eine Therapie für ein Kind mit zuvor unbekannter Genmutation entwickelt. Ein toller Erfolg – doch er stellt Zulassungsbehörden vor Herausforderungen.

Literatur

Kim J et al. Patient-Customized Oligonucleotide Therapy for a Rare Genetic Disease. N Engl J Med 2019; https://doi.org/10.1056/NEJMoa1813279

Woodcock J et al. Drug Regulation in the Era of Individualized Therapies. . N Engl J Med 2019; https://doi.org/10.1056/NEJMe1911295

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