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Erschienen in: Current Diabetes Reports 7/2020

01.07.2020 | Immunology, Transplantation, and Regenerative Medicine (L Piemonti and V Sordi, Section Editors)

Updates on Gene Therapy for Diabetic Retinopathy

verfasst von: Jiang-Hui Wang, Georgina Eloise Roberts, Guei-Sheung Liu

Erschienen in: Current Diabetes Reports | Ausgabe 7/2020

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Abstract

Purpose of Review

Diabetic retinopathy (DR), a leading cause of visual impairment in the developed country, is characterized by vascular lesions and neuronal damage of the retina. Treatment options for this condition are currently limited. The advent of therapy targeting vascular endothelial growth factor (VEGF) demonstrated significant benefits to patients with DR. However, this treatment is limited by its short half-life and requirement for frequent invasive intravitreal injections. In addition, many patients failed to achieve clinically significant improvement in visual function. Gene therapy has the potential to provide an alternative treatment for DR with distinct advantages, such as longer therapeutic effect, less injection frequency, ability to intervene at disease onset, and potentially fewer side effects.

Recent Findings

Strategies for gene therapy in DR, stemming from the current understanding of the disease pathogenesis, focus on the inhibition of neovascularization and protection of neurovascular degeneration in the retina. Studies with promising results have mainly focussed on animal models due to efficacy and safety concerns, despite a number of successful preclinical studies using adeno-associated virus-mediated transduction to treat both vascular dysfunction and neuronal degeneration. With the optimization of delivery vectors, transgene regulation, and outcome measure, gene therapy will potentially become available for patients with DR.

Summary

This review provides an update on the current strategies utilized in DR gene therapy research. Several barriers to the clinical application of gene therapy for DR are highlighted, and future directions for this research are proposed.
Literatur
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40.
Metadaten
Titel
Updates on Gene Therapy for Diabetic Retinopathy
verfasst von
Jiang-Hui Wang
Georgina Eloise Roberts
Guei-Sheung Liu
Publikationsdatum
01.07.2020
Verlag
Springer US
Erschienen in
Current Diabetes Reports / Ausgabe 7/2020
Print ISSN: 1534-4827
Elektronische ISSN: 1539-0829
DOI
https://doi.org/10.1007/s11892-020-01308-w

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