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Erschienen in: CME 12/2023

14.12.2023 | Zystische Fibrose | CME Fortbildung

Die Goldenen Zwanziger der Mukoviszidose

verfasst von: Prof. Dr. med. Mirjam Stahl

Erschienen in: CME | Ausgabe 12/2023

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Zusammenfassung

Bei der Multiorganerkrankung Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) beginnt die Prognose-entscheidende CF-Lungenerkrankung früh im Säuglingsalter, genau wie extrapulmonale Manifestationen wie die exokrine Pankreasinsuffizienz oder die kongenitale bilaterale Aplasie des Vas deferens, welche z.T. in utero beginnen. Die CF-Manifestationen schreiten auch bei normaler Spirometrie und normalem Gewicht bereits im Kindesalter fort. Das CF-Neugeborenenscreening ermöglicht eine frühe Diagnosestellung mit frühem Therapiebeginn. Es gibt mit Gasauswaschverfahren und Lungenmagnetresonanztomografie sensitive, nicht-invasive Verfahren, um den Verlauf der frühen CF-Lungenerkrankung verfolgen und Therapieeffekte beurteilen zu können. Effektivere Therapien als symptomatische Ansätze sind notwendig, um den Kurs der (frühen) CF-Lungenerkrankung zu verbessern, jedoch werden symptomatische Therapien weiter eine Rolle spielen. Perspektivisch bietet der Einsatz von CFTR-Modulatoren ab Geburt/Diagnosestellung die Chance, den Krankheitsverlauf substantiell zu beeinflussen, jedoch erfolgt durch diese Therapie weiterhin keine Heilung.
Fußnoten
1
alle Angaben zur Zulassung beziehen sich auf Deutschland, Stand: 03.10.2023
 
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Metadaten
Titel
Die Goldenen Zwanziger der Mukoviszidose
verfasst von
Prof. Dr. med. Mirjam Stahl
Publikationsdatum
14.12.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
CME / Ausgabe 12/2023
Print ISSN: 1614-371X
Elektronische ISSN: 1614-3744
DOI
https://doi.org/10.1007/s11298-023-3392-4

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