Morbus Gaucher: Enzymersatztherapie erreicht Behandlungsziele

Auszug

_ Bei Patienten mit nicht neuronopathischem Morbus Gaucher ist der Ansatz am Glukozerebrosidase-Mangel die Behandlung der Wahl. Während einer Enzymersatztherapie werden die Therapieziele nach Vorgaben der International Collaborative Gaucher Group für u. a. hämatologische Parameter und die Knochendichte mehrheitlich erreicht. Dies zeigen Post-hoc-Analysedaten einer Phase-III-Studie, in der ein Kollektiv von 39 zuvor therapienaiven Patienten im medianen Alter von 29 Jahren eingeschlossen wurde [Elstein D et al. Mol Gen Metabol. 2016;117(2):S44]. Behandelt wurde mit Velaglucerase alfa (Vpriv®) in einer mittleren Dosierung von 56,58 U/kg alle 14 Tage; der Beobachtungszeitraum war 27,5 bis 69,9 Monate. Mit dieser Therapie erreichten jeweils fast alle Patienten die angestrebten Zielwerte für hämatologische Parameter und die Knochendichte. Bei einem relevanten Anteil der Patienten habe sich sogar eine Normalisierung der Werte gefunden, sagte Hanno Riess, Berlin. …