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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 10/2023

20.10.2023 | Spinale Muskelatrophien | Info Pharm

Risdiplam von Geburt an

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 10/2023

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Auszug

Der Spleißmodifikator Risdiplam (Evrysidi®) ist zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patientinnen und Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens für alle Altersgruppen ab Geburt zugelassen worden, teilt Hersteller Roche mit. Grundlage waren die Ergebnisse einer Interimsanalyse der Studie RAINBOWFISH, die die Effekte des Therapeutikums auf 18 präsymptomatische Neugeborene untersuchte. Alle 6 Babys mit 2-3 SMN2-Genkopien konnten bis zum Ende des ersten Lebensjahres frei sitzen. Frühere Studien ergaben ein ähnliches Sicherheitsprofil. Für Kinder unter 2 Monaten wird die reduzierte Dosis von 0,15 mg/kg empfohlen. …
Metadaten
Titel
Risdiplam von Geburt an
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
20.10.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 10/2023
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-023-3410-9

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