Erschienen in:
20.10.2023 | Spinale Muskelatrophien | Info Pharm
Risdiplam von Geburt an
verfasst von:
Redaktion Facharztmagazine
Erschienen in:
InFo Neurologie + Psychiatrie
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Ausgabe 10/2023
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Auszug
Der Spleißmodifikator Risdiplam (Evrysidi®) ist zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patientinnen und Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens für alle Altersgruppen ab Geburt zugelassen worden, teilt Hersteller Roche mit. Grundlage waren die Ergebnisse einer Interimsanalyse der Studie RAINBOWFISH, die die Effekte des Therapeutikums auf 18 präsymptomatische Neugeborene untersuchte. Alle 6 Babys mit 2-3 SMN2-Genkopien konnten bis zum Ende des ersten Lebensjahres frei sitzen. Frühere Studien ergaben ein ähnliches Sicherheitsprofil. Für Kinder unter 2 Monaten wird die reduzierte Dosis von 0,15 mg/kg empfohlen. …