Allogene Stammzelltransplantation bei myeloproliferativen Neoplasien

BCR::ABL1-negative primäre oder Post-PV/ET-Myelofibrose, also Myelofibrose nach Polycythaemia vera oder essenzieller Thrombozythämie, und die BCR::ABL1-positive chronische myeloische Leukämie (CML) sind klonale myeloproliferative Erkrankungen, die mit dem Risiko der blastären Transformation einhergehen.

Die vorliegende Übersichtsarbeit beschreibt den Stellenwert der allogenen Stammzelltransplantation im Therapiekonzept der myeloproliferativen Neoplasie auf der Grundlage einer selektiver Literaturrecherche in der Datenbank PubMed und eigener Patientendaten

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation ist für beide Erkrankungen eine potenziell kurative Therapieoption, deren Indikation jedoch von verschiedenen Risikofaktoren, insbesondere dem Risiko der therapiebedingten Morbidität und Mortalität und den Ergebnissen von Nicht-Transplantations-Behandlungsmethoden, abhängt. So muss die Rolle der allogenen Stammzelltransplantation immer wieder neu im Lichte der sich rasch entwickelnden medikamentösen Therapien gesehen werden. Während sich durch die Entwicklung der Tyrosinkinase-Inhibitoren bei etwa 50 % der Patienten mit CML eine therapiefreie Remission bei optimalem Therapieansprechen erzielen lässt, ist die gegenwärtige konventionelle medikamentöse Therapie bei der Myelofibrose eher symptomorientiert und nicht kurativ. Dementsprechend nimmt die Anzahl der in den internationalen Transplantationsregistern dokumentierten allogenen Stammzelltransplantationen bei Myelofibrose zu, während die Transplantationszahlen bei der CML in den letzten Jahren rückläufig und seit etwa 5 Jahren auf niedrigem Niveau stabil sind. Die Anzahl der Patienten, bei denen in der akzelerierten Phase oder in der Blastenphase der CML transplantiert wird, ist inzwischen höher als die Anzahl in der ersten chronischen Phase. Internationale Richtlinien empfehlen daher die allogene Transplantation bei der CML in der chronischen Phase bei Intoleranz oder Refraktärität auf 2 oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren, bei Risikokonstellationen für einen raschen Progress der CML sowie in bzw. nach Blastenphase. Für die primäre bzw. Post-PV/ET-Myelofibrose wird die Transplantation gegenwärtig empfohlen, wenn die mediane Überlebenszeit nach den gängigen Risikoscores unter 5 Jahren liegt.