Erschienen in:
08.06.2018 | Gaucher-Krankheit | Kurz & Knapp
Morbus Gaucher: orale Therapie bewährt sich im Alltag
verfasst von:
red
Erschienen in:
NeuroTransmitter
|
Ausgabe 6/2018
Einloggen, um Zugang zu erhalten
Auszug
Seit drei Jahren steht mit Eliglustat (Cerdelga®) die erste orale Erstlinientherapie für erwachsene Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 zur Verfügung. Eliglustat soll den Patienten im Vergleich zur intravenösen Enzymersatztherapie (EET) mehr Flexibilität und eine höhere Lebensqualität ermöglichen — bei vergleichbarer Wirksamkeit. Bereits die Daten aus der offenen Verlängerung der Phase-III-Studie (ENGAGE) zeigten eine signifikante Verbesserung der entscheidenden Krankheitsparameter (Thrombozytenzahl, Hämoglobinwert, Leber- und Milzvolumen) über einen Zeitraum von 4,5 Jahren. „Diese Ergebnisse werden nun durch Langzeitdaten aus der fortgeführten Phase-II-Studie über acht Jahre [Lau HA et al. Mol Genet Metab 2018; 123:S83] untermauert“, bekräftigte Professor Claus Niederau, Oberhausen. Eliglustat ist sowohl als orale Erstlinientherapie geeignet, als auch für einen Wechsel von der EET. …