Cablivi® verhindert Organ-Ischämien

Auszug

Caplacizumab (Cablivi®) von Sanofi Genzyme ist ein humanisiertes, bivalentes Immunglobulinfragment (Nanobody®), das aus zwei identischen Bausteinen besteht, zur Behandlung von Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP). Die aTTP, auch bekannt als Moschcowitz-Syndrom, ist eine seltene, schubweise verlaufende Störung der Blutgerinnung. Dabei bilden sich ultralange Multimere des von-Willebrand-Faktors (vWF), an die sich vermehrt aktivierte Thrombozyten anlagern. Infolgedessen entstehen Mikrothromben, die zu lebensbedrohlichen Organ-Ischämien führen. Ursache der aTTP sind Autoantikörper, die gegen die vWF-Protease ADAMTS13 gerichtet sind. Wegen der dadurch stark verminderten Enzymaktivität von unter 10% werden die vWF-Komplexe nicht gespalten und abgebaut, sodass die Thrombusbildung in Gang gesetzt wird. Zusätzlich werden Erythrozyten durch die verengten Gefäße mechanisch geschädigt. …