3. Beschleunigte Zulassungen und therapeutischer Nutzen von Arzneimitteln in den USA und Europa

Sowohl in Europa als auch in den USA hat der Gesetzgeber verschiedene beschleunigte Zulassungsverfahren in Kraft gesetzt. Im Fokus dieses Beitrags stehen die „accelerated approval“ in den USA, die bedingte Zulassung in der EU und die befristete Zulassung in der Schweiz. Ziel der beschleunigten Zulassung von Arzneimitteln sowohl in den USA als auch in Europa ist es, wichtige Arzneimittel, für die es einen ungedeckten medizinischen Bedarf gibt, schnell für Patienten zugänglich zu machen. Diese Arzneimittel werden mit weniger aussagekräftigen Daten als regulär erforderlich zugelassen. Damit einhergehende Gefahren sind, dass schwerwiegende Nebenwirkungen nicht erkannt werden, die Arzneimittel nicht den erwarteten therapeutischen Nutzen aufweisen oder nachzureichende Daten häufig erst verspätet oder gar nicht eingereicht werden. In den letzten Jahren hat die Anzahl der Arzneimittel, die beschleunigt zugelassen wurden, sowohl in den USA als auch in Europa zugenommen. Bei den meisten dieser Arzneimittel handelt es sich um Onkologika. Nur ungefähr ein Drittel dieser beschleunigt zugelassenen Arzneimittel weisen einen hohen therapeutischen Nutzen auf. Die Implikationen dieser Ergebnisse sind wie folgt: Zum einen ist es zentral, dass weitere klinische Daten zeitnah nachgeliefert werden. Zum anderen stellt sich die Frage, ob eine mangelnde Evidenz im Rahmen der Preisfestsetzung des Arzneimittels berücksichtigt werden soll. Nach dem Nachweis weiterer Daten und einer Reevaluation des therapeutischen Nutzens könnte der Preis entsprechend angepasst, und bei Vorliegen eines hohen therapeutischen Nutzens erhöht werden. Dies würde den Anreiz für das Nachreichen von wichtigen klinischen Daten stärken, was wiederum eine umfassendere Analyse des therapeutischen Nutzens ermöglichen und damit im Patienteninteresse liegen würde.