Onasemnogen-Abeparvovec: Gentherapie bei Muskelatrophie

Onasemnogen-Abeparvovec von Novartis Gene Therapies, die erste einmal zu verabreichende Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie, wird mit dem Galenus-Preis 2021 in der Kategorie „Orphan Drugs“ ausgezeichnet. Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) kann den betroffenen Kindern eine deutliche Verbesserung ihrer motorischen Entwicklung ermöglichen. Das neue Medikament könne das Leben von Kindern retten, und die Jury habe die Qualität der Innovation bewertet, erläuterte Jurypräsident Professor Erland Erdmann bei der Verleihung der Auszeichnung. Er wies allerdings auch auf den aktuellen Preis für das Medikament hin: „Die Spritze kostet über eine Million Euro“, sagte er. Die Diskussion über den Preis sei aber ein gesundheitspolitisches Problem, hier sei die Jury nicht zuständig. Dr Andrea Hofmaier, Geschäftsführerin bei Novartis Gene Therapies, die die Auszeichnung überreicht bekam, erläuterte Fragen der Preisbildung: Es handele sich hier um Innovation in Form einer Gentherapie, die nur einmal appliziert werde. „Das überfordert das System, es muss neu gedacht werden und ist inzwischen auch neu gedacht worden“, sagte sie. SMA betrifft alle Muskelfunktionen Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene, schwerwiegende neuromuskuläre Erkrankung, meist verursacht durch homozygote Deletionen im SMN1 (Survival of Motoneuron 1)-Gen. Der teilweise oder vollständige Verlust des SMN1-Genprodukts führt bei Patienten mit SMA zur schnellen und irreversiblen Degeneration von Motoneuronen und betrifft alle Muskelfunktionen – auch jener, die für das Atmen, Schlucken und für grundlegende Bewegungen benötigt werden. Die schwerste und insgesamt häufigste Form der Erkrankung – die SMA-Typ-1 – führt unbehandelt in mehr als 90 Prozent aller Fälle in den ersten zwei Lebensjahren zum Tod oder zur Notwendigkeit einer dauerhaften Beatmung. Mit Onasemnogen-Abeparvovec gibt es seit Juli 2020 eine Einmal-Gentherapie, mit der das funktionslose oder fehlende SMN1-Gen in den Motoneuronen ersetzt wird. In Studien wurde für die Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec sowohl bei Patienten mit präsymptomatischer als auch symptomatischer SMA ein bedeutsamer therapeutischer Nutzen gezeigt. Bei den Kindern zeigt sich über bisher 5,2 Jahre nach der therapeutischen Einzeldosis eine anhaltende Wirksamkeit auf die motorische Funktion. Auch die bulbäre Funktion und die Atmung der Kinder verbesserten sich. (eb) Quelle: ÄrzteZeitung

Springer Medizin

Onasemnogen-Abeparvovec: Gentherapie bei Muskelatrophie

Weiterführende Themen

Springer Medizin

Bitte loggen Sie sich ein, um Zugang zu diesem Inhalt zu erhalten

Weiterführende Themen