Erbliche Netzhautdystrophien (Inherited Retinal Diseases, IRD) bilden eine heterogene Gruppe genetisch bedingter Erkrankungen der Retina [1]. Für Patientinnen und Patienten mit nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutationen und ausreichend lebensfähigen Netzhautzellen steht in Deutschland seit dem Jahr 2019 mit Voretigen Neparvovec die erste Gentherapie in der Ophthalmologie zur Verfügung [2].