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Gemeinsam für eine gesicherte Diagnose erblicher Netzhautdystrophien

© [M] Robert Kneschke / stock.adobe.com
 

Video-Statements: Expertenworkshop Gemeinsam für eine gesicherte Diagnose erblicher Netzhautdystrophien

  • 24.11.2022
  • Sonderbericht
  • Online-Artikel
Mit freundlicher Unterstützung von:
  • Novartis Pharma GmbH

Erbliche Netzhautdystrophien (Inherited Retinal Diseases, IRD) bilden eine heterogene Gruppe genetisch bedingter Erkrankungen der Retina [1]. Für Patientinnen und Patienten mit nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutationen und ausreichend lebensfähigen Netzhautzellen steht in Deutschland seit dem Jahr 2019 mit Voretigen Neparvovec die erste Gentherapie in der Ophthalmologie zur Verfügung [2].