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04.09.2015 | infopharm | Ausgabe 4/2015

Pneumo News 4/2015

Alpha-1-Antitrypsin-Mangel: Progression ist aufzuhalten

Zeitschrift:
Pneumo News > Ausgabe 4/2015
Autor:
Abdol A. Ameri
Ein Alpha-1-Antitrypsin-(AAT-)Mangel kann schon früh zum Lungenemphysem führen. Rechtzeitig diagnostiziert lässt sich die Progression der genetisch bedingten Erkrankung durch eine Substitutionstherapie verlangsamen. Ursache ist ein Gendefekt, der zu einem Mangel an AAT führt, dem wichtigsten Proteaseinhibitor in der Lunge. Mit ca. 8000 Patienten in Deutschland sei AAT-Mangel selten, berichtete Prof. Felix Herth, Heidelberg. Die Dunkelziffer sei wohl viel höher, da AAT symptomatisch kaum von COPD zu unterscheiden sei und oft undiagnostiziert bliebe. „Die Patienten gewinnen definitiv Lebenszeit, wenn man sie rechtzeitig detektiert“, so Herth. Mit dem in den USA schon zugelassenen AAT-Präparat aus Humanplasma (Zemaira®) stehe nun auch in Deutschland ein neues, besonders reines Präparat für die Ersatztherapie kurz vor der Zulassung, so Herth. Die Ergebnisse der randomisierten, kontrollierten Doppelblindstudie RAPID bei 180 AAT-Patienten belegen die Wirksamkeit und Sicherheit des Präparats (60 mg/kg als i.v.-Infusion 1x/Wo.) über 2 Jahre. Durch die Substitution wurde die Krankheitsprogression vs. Placebo deutlich verlangsamt. Die Verträglichkeit des Präparats war ähnlich wie bei Placebo. ...

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