Erschienen in:
17.12.2019 | Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura | Info Pharm
aTTP: Neues zur Therapie mit Caplacizumab
verfasst von:
Ressort Onkologie
Erschienen in:
InFo Hämatologie + Onkologie
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Ausgabe 12/2019
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Auszug
Bei der aTTP ("acquired thrombotic thrombocytopenic purpura") führt ein immunvermittelter Mangel an dem Enzym ADAMTS13 u. a. dazu, dass sich Thromobozyten an ultralange Multimere des Von-Willebrand-Faktor in Gefäßen anlagern. Dies kann zu (schwerwiegende) kardiovaskuläre Probleme führen. "Caplacizumab hat sich bereits jetzt als unverzichtbare Therapiesäule bei aTTP etabliert", wird Jan Menne, Hannover, in einer Sanofi Genzyme-Meldung zitiert. In der Phase-III-Studie HERCULES war eine Normalisierung der Thrombozytenzahl (primärer Endpunkt) bei aTTP-Patienten unter Caplacizumab 1,55-mal wahrscheinlicher im Vergleich zu Placebo [Scully M et al. N Engl J Med. 2019;380(4):335-46]. Auch bzgl. eines zusammengesetzten sekundären Endpunkts (inkl. aTTP-bedingtem Tod) profitierten mit Caplacizumab Behandelte (12 vs. 49 %; p < 0,001). …