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InFo Neurologie + Psychiatrie
Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 9/2020

25.09.2020 | Fremanezumab | Info Pharm

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 9/2020

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Auszug

Zwei Phase-II-Studien lieferten Sicherheits- und vorläufige Wirksamkeitsergebnisse für die Behandlung von late-onset (LOPD) und infantilem (IOPD) Morbus Pompe mit Avalglucosidase alfa, einer sich in der klinischen Prüfung befindlichen Enzymersatztherapie. Beide Patientengruppen vertrugen den Wirkstoff gut und es zeigten sich positive Trends hinsichtlich der explorativ erhobenen Wirksamkeitsparameter. Bei Patienten mit LOPD stabilisierten sich die Lungen- und motorischen Funktionen, bei IOPD konnten die Biomarker der Krankheitsaktivität verbessert oder stabilisiert werden. …
Metadaten
Titel
Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
25.09.2020
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 9/2020
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-020-1466-3

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